Ліки, ціна яких - життя

"Девять лет назад моему сыну, больному мукополисахаридозом, врачи вынесли смертный приговор: "Шансов на жизнь - никаких. Может быть, в другой стране, где лечат таких больных…". И тогда мы поняли, что это не конец, а только начало, и стали бороться, - рассказывает мама Саши. - Сейчас он уже студент, встречается с хорошей девушкой, вскоре собирается жениться. Никто из друзей сына даже не подозревает, что он живет с диагнозом, который еще до недавнего времени считали не просто неизлечимым - такие больные были обречены на медленную мученическую смерть".

Мукополисахаридоз 2-го типа, или синдром Хантера, - редчайшее (орфанное) заболевание. (Орфанные болезни называют еще "сиротскими" - от англ. оrphan - сирота).
Год назад от этого тяжелого недуга умер 9-летний Кирюша Дронь. Мама мальчика - Оксана Дронь ценой невероятных усилий таки добилась регистрации в Украине медицинского препарата, который стал бы спасением для ее единственного сына. Дорогостоящий препарат таки зарегистрировали. Сила материнской любви одолела глухую чиновничью стену, и дети с синдромом Хантера получили шанс на жизнь. К сожалению, неизмеримо дорогой ценой - Кирюша (да разве только он?) не дождался спасательного лекарства…

Этот трагический случай буквально всколыхнул неравнодушную часть общества, повернув ее лицом к орфанным больным. Об их проблемах заговорили на самом высоком уровне. Родители больных детей, объединившись в Общественный союз "Орфанные заболевания Украины", стали влиятельной силой, сумевшей при поддержке народных депутатов, врачей, представителей МЗ, проникшихся проблемами орфанных больных, изменить политику государства относительно этой категории пациентов. В этом году парламент принял два закона, которые должны облегчить жизнь людей с "сиротскими" заболеваниями.

Так, Законом "О внесении изменений в Основы законодательства Украины о здравоохранении относительно обеспечения профилактики и лечения редких (орфанных) заболеваний" (№1213-VII от 15.04.2014 г.) предусмотрено бесплатное пожизненное обеспечение лечением орфанных больных. Второй Закон - "О внесении изменений в Закон Украины
"О лекарственных средствах" об усовершенствовании порядка обеспечения населения лекарственными средствами, предназначенными для лечения социально опасных и тяжелых заболеваний" (№1637-VII от 12.08.2014 г.) - направлен на то, чтобы обеспечить доступ к жизненно необходимым лекарствам, упростив процедуру их регистрации в Украине.

- За последние полтора года нам удалось сделать огромный прорыв в решении проблем людей с редкими заболеваниями, - считает глава общественного союза "Орфанные заболевания Украины" Татьяна Кулеша. - Если раньше преобладала позиция "нет орфанного больного - нет проблемы", то теперь благодаря врачам, народным депутатам, неравнодушным чиновникам, готовым отстаивать интересы орфанных больных, уже многое сделано ради облегчения их положения.

Лечение редко встречающихся заболеваний стоит дорого, и нередко из-за невозможности не только финансовой, но и физической приобрести медпрепараты и специальное лечебное питание орфанные больные становятся глубокими инвалидами, умирают в тяжелых мучениях. В развитых государствах детям с "сиротскими" заболеваниями помогает государство. Так, правительства ряда стран ЕС обеспечивают орфанных больных питательными смесями до 10-летнего возраста, в богатой Дании "орфанники" получают специальное питание на протяжении всей жизни. Украина, несмотря на экономические трудности, обеспечивает питанием детей с фенилкетонурией до 18 лет (до трех - из государственного бюджета, до 18 - из местных). На сегодня лекарством и лечебным питанием за государственные средства обеспечены страдающие муковисцидозом, фенилкетонурией, гемофилией, мукополисахаридозом, первичным иммунодефицитом, гипофизарным нанизмом, синдромом Шерешевского-Тернера, болезнью Гоше, генетической послеоперационной онкологией. На все эти нозологии выделено частичное финансирование до 18 лет (согласно Конвенции ООН, подписанной Украиной до 2016 г.).

В настоящее время в Украине утверждено свыше 170 нозологий орфанных заболеваний (приказ МЗ №778 от 27.10. 2014 г.). Сколько всего у нас больных редкими заболеваниями, доподлинно не знает никто. По эпидемиологическим данным - приблизительно 6% от общего количества населения. Реестр орфанных больных пока что не создан.

Лекарства для таких больных часто нужнее, чем пища. И хотя с принятием закона об упрощенной процедуре регистрации, как уверяют общественные активисты, путь лекарства к тяжело больным значительно сократился, все равно бывают ситуации, когда необходимый препарат, который обычно покупали в аптеке, куда-то исчезает.

- К сожалению, в этом году были задержки со снабжением медицинскими препаратами, - говорит Татьяна Кулеша. - Не все тендеры прошли своевременно, еще до сих пор не все лекарства закуплены, и у орфанных больных - проблемы со снабжением препаратов и диетического питания. Но мы надеемся, что до конца декабря ситуация стабилизируются, и все фармкомпании завезут препараты в Украину. Другая сторона проблемы - инфляция. Многие препараты покупаются за валюту, но цены, которые были в конце мая или летом, в октябре, когда проходили тендеры, уже стали совершенно другими, и, соответственно, возросла стоимость препаратов. Несмотря на все это, фармкомпании все же находят компромиссные решения и поставляют "орфанные" лекарства в Украину по более низким ценам. Крайне досадно, но сегодня за средства, выделенные для наших больных, мы сможем закупить препаратов меньше, чем могли бы в мае.

К сожалению, ни МЗ, ни пациентские организации не могут повлиять на решение фармфирмы - оставаться на рынке Украины или уйти с него. С этой проблемой мы столкнулись во время регистрации препаратов для наших детей. Некоторые компании не хотят выходить на украинский рынок. Причин много - экономическая и финансовая нестабильность, неуверенность, что Украина сможет гарантировать бесперебойную проплату препаратов.

Тех, кто проникается проблемами орфанных больных, сегодня особенно беспокоят намерения членов правительства секвестировать бюджет и государственные социальные программы. В этом году благодаря ходатайствам народного депутата ВР седьмого созыва, инициатора упомянутых выше законов, председателя Украинского фонда "Здоровье" Владимира Дудки финансирование помощи орфанным больным не сократилось. На следующий год предусмотрено 20 млн. грн на четыре новые нозологии (вдобавок к девяти, которые финансировались ранее). Получат ли и без того обиженные судьбой люди спасительную помощь?..

"В приказе МЗ №778 есть перечень заболеваний, лечение которых должно осуществляться за государственные средства, - сказал В.Дудка. - Позитив заключается хотя бы в том, что это формально зафиксированный список ИМЕЮЩИХ ПРАВО на бесплатное лечение. Как будет на практике - вопрос, поскольку КМУ всегда говорит, что денег нет".

Будет ли кто-то лоббировать решение проблем орфанников в новом парламенте? Вопрос, пожалуй, риторический. Спасение орфанных больных - в руках ОО "Орфанные заболевания Украины".