Ученые проведут лечение гемофилии с помощью генной инженерии

Медики планируют совершить первое испытание генной инженерии на людях. В рамках испытаний ученые проведут лечение гемофилии В – заболевания, которое приводит к спонтанным внутренним кровотечениям . Сообщение об этом было опубликовано изданием New Scientist.

О начале испытаний было оглашено во время Международного саммита по вопросам генной инженерии, который проходил в Вашингтоне. Редактирование генов представляет собой процесс удаления, добавления или изменения ДНК.

Лечение гемофилии будет проводиться с помощью одного из старых методов редактирования генов – нуклеаза цинкового пальца, в рамках которого в геном человека будет вставляться исправленная версия гена.

Гемофилия В возникает из-за того, что организм человека перестает в нужном количестве вырабатывать фактор свертываемости ІХ, из-за чего людям, страдающим болезнью, необходимо избегать действий, которые могут привести к порезам и травмам, в том числе контактных видов спорта. Переливания крови делают болезнь менее ощутимой, но пациенты могут ощущать боль в суставах и подвергаться повышенному риску заражения другими заболеваниями.

Исследователи разработали систему, которая позволяет вставлять ген фактора ІХ рядом с промотором гена, который кодирует альбуин – белок, являющийся основным компонентом крови. Промотор, регулирующий активность всех соседних генов, "увеличит громкость" и гена фактора IX, отчего печень начнет вырабатывать белок свертываемости крови в больших количествах.

Ранее сообщалось о том, что ученым удалось видоизменить геном эмбриона человека. В эксперименте были использованы нежизнеспособные зародыши, полученные из клиник планирования семьи.