Ученые с помощью генной терапии остановили мышечную дистрофию у мыши

Генетики из США с помощью универсального генетического редактора CRISPR/Cas9 излечили взрослую мышь от тяжелой генетической болезни - мускульной дистрофии Дюшена. Как сообщает издание Science, успешно проведенная процедура позволяет ученым создать лекарство от этого тяжелого заболевания.

По словам Чарльза Герсбаха из университета Дьюка в Дареме, "дискуссии вокруг CRISPR и эмбрионов совершенно правильно вызвали опасения по поводу этических последствий таких экспериментов. Но с другой стороны, использование CRISPR для исправления генетических ошибок в тканях тела пациента не является предметом таких споров. Исследования, подобные нашему, показывают, что это можно сделать".

Герсбах и его коллеги рассказали о первом успешном опыте применения CRISPR/Cas9 и особых ретровирусных генных терапий для лечения врожденной дистрофии мускулов, вызванной повреждением в гене, отвечающей за синтез белка дистрофина.

Этот белок отвечает за прикрепление мускульных волокон к соединительной ткани, защищает их от перегрузки и управляет ростом мышц во время формирования зародыша и после рождения ребенка. В среднем один раз на 3600 новорожденных мальчиков, ген, отвечающий за сборку молекул дистрофина, повреждается, и у ребенка развивается тяжелая форма мускульной дистрофии, которая может привести к смерти.

Ген дистрофина, как объясняют ученые, состоит из 79 отдельных блоков-экзонов, мутации в одном из которых автоматически приводят к полному выходу белка из строя. Герсбах и его коллеги несколько лет назад научились заменять эти экзоны при помощи системы CRISPR/Cas, экспериментируя на клетках в пробирке, однако до сих пор им не удавалось создать системы, которая помогала бы доставлять "редактор ДНК" в клетки мускулов в живом организме. Теперь же ученые смогли добиться успеха, используя модифицированный аденовирус, "боевая часть" которого была заменена на систему CRISPR/Cas и "негативы" заменяемых ей генов.

По словам ученых, после удаления неправильного участка мускулы начали производить дистрофин и укрепляться, причем это происходило не только в ноге, но и в сердце и в других частях тела мышей.

Ранее сообщалось о том, что ученые проведут лечение от гемофилии с помощью генной инженерии. Лечение гемофилии будет проводиться с помощью одного из старых методов редактирования генов – нуклеаза цинкового пальца, в рамках которого в геном человека будет вставляться исправленная версия гена.