Вчені за допомогою генної терапії зупинили м'язову дистрофію у миші

Генетики з США за допомогою універсального генетичного редактора CRISPR/Cas9 вилікували дорослу мишу від тяжкої генетичної хвороби - м'язової дистрофії Дюшена. Як повідомляє видання Science, успішно проведена процедура дозволяє вченим створити ліки від цього важкого захворювання.

За словами Чарльза Герсбаха з університету Дьюка у Даремі, "дискусії навколо CRISPR і ембріонів абсолютно правильно викликали побоювання з приводу етичних наслідків таких експериментів. Але з іншого боку, використання CRISPR для виправлення генетичних помилок у тканинах тіла пацієнта не є предметом таких суперечок. Дослідження, подібні до нашого, показують, що це можна зробити".

Герсбах і його колеги розповіли про перший успішний досвід застосування CRISPR/Cas9 і особливих ретровірусних генних терапій для лікування вродженої дистрофії м'язів, викликаної ушкодженням у гені, що відповідає за синтез білка дистрофіну.

Цей білок відповідає за прикріплення м'язових волокон до сполучної тканини, захищає їх від перевантаження і керує ростом м'язів під час формування зародка і після народження дитини. У середньому один раз на 3600 новонароджених хлопчиків, ген, що відповідає за складання молекул дистрофіну, пошкоджується, і у дитини розвивається важка форма м'язової дистрофії, яка може призвести до смерті.

Ген дистрофіну, як пояснюють вчені, складається з 79 окремих блоків-екзонів, мутації в одному з яких автоматично призводять до повного виходу білка з ладу. Герсбах і його колеги кілька років тому навчилися замінювати ці екзони за допомогою системи CRISPR/Cas, експериментуючи на клітинах в пробірці, однак досі їм не вдавалося створити систему, яка допомагала б доставляти "редактор ДНК у клітини м'язів у живому організмі. Тепер же вчені змогли домогтися успіху, використовуючи модифікований аденовірус, "бойова частина" якого була замінена на систему CRISPR/Cas і "негативи" генів, що заміняються нею.

За словами вчених, після видалення, неправильної ділянки м'язи почали виробляти дистрофін і зміцнюватися, причому це відбувалося не тільки в нозі, але і в серці і в інших частинах тіла мишей.

Раніше повідомлялося про те, що вчені проведуть лікування від гемофілії за допомогою генної інженерії. Лікування гемофілії буде проводитися за допомогою одного зі старих методів редагування генів – нуклеаза цинкового пальця, в рамках якого в геном людини буде вставлятися виправлена версія гена.