Вчені проведуть лікування гемофілії за допомогою генної інженерії

Медики планують здійснити перше випробування генної інженерії на людях. У рамках випробувань вчені проведуть лікування гемофілії – захворювання, яке призводить до спонтанних внутрішніх кровотеч . Повідомлення про це було опубліковано виданням New Scientist.

Про початок випробувань було оголошено під час Міжнародного саміту з питань генної інженерії, який проходив у Вашингтоні. Редагування генів представляє собою процес видалення, додавання або зміни ДНК.

Лікування гемофілії буде проводитися за допомогою одного зі старих методів редагування генів – нуклеаза цинкового пальця, в рамках якого в геном людини буде вставлятися виправлена версія гена.

Гемофілія виникає через те, що організм людини перестає в потрібній кількості виробляти фактор згортання ІХ, через що людям, що страждають від хвороби, необхідно уникати дій, які можуть призвести до порізів і травм, в тому числі контактних видів спорту. Переливання крові роблять хворобу менш відчутною, але пацієнти можуть відчувати біль у суглобах і піддаватися підвищеному ризику зараження іншими захворюваннями.

Дослідники розробили систему, яка дозволяє вставляти ген фактора ІХ поруч з промотором гена, який кодує альбуин – білок, що є основним компонентом крові. Промотор, що регулює активність всіх сусідніх генів, "збільшить гучність" і гена фактора IX, від чого печінка починає виробляти білок згортання крові у великих кількостях.

Раніше повідомлялося про те, що вченим вдалося змінити геном ембріона людини. В експерименті були використані нежиттєздатні зародки, отримані з клінік планування сім'ї.