Вчені розробили нову генну терапію глухоти

Ізраїльські вчені запропонували новий метод лікування глухоти, заснований на доставці генетичного матеріалу в клітини внутрішнього вуха. Поки його протестували тільки на мишах і він стосується лише одного виду глухоти, але в подальшому вчені хочуть застосувати його і до інших видів і протестувати на людях, повідомляє Naked science.

На даний момент вчені знають про 120 генів, які пов'язані зі спадковою глухотою. Саме на генетичну форму і направили свої зусилля автори нового дослідження.

Вчені зосередили свою увагу на мутації тільки в одному гені - SYNE 4, яка викликає рідкісну форму глухоти. Діти, що успадкували такий дефект, народжуються з нормальним слухом, але в міру дорослішання втрачають його. Мутація викликає неправильну локалізацію ядер в так званих волоскових клітинах, що знаходяться всередині равлики внутрішнього вуха. Ці клітини служать рецепторами звукових хвиль і потрібні для розвитку нормального слуху. В результаті дефект призводить до загибелі волоскових клітин і глухоти.

Для того, щоб доставити нормальний генетичний матеріал в тканини, вчені створили нешкідливий синтетичний вірус. Його ввели у внутрішнє вухо новонароджених мишей, що мають дефектний ген SYNE 4. Після цього дослідники контролювали слух гризунів за допомогою фізіологічних і поведінкових тестів.

Виявилося, що всі миші, яким вводили вірус з виправленим геном, «одужали». У них розвинувся нормальний слух, майже з такою ж чутливістю, як і у здорових побратимів. Дослідники вже прийшли до розробки аналогічних методів терапії інших мутацій, які викликають глухоту.

Підписуйтесь на наш Telegram-канал з новинами технологій і культури.

ВАС ЗАЦІКАВИТЬ

Вчені пояснили, що викликає важкий перебіг COVID-19 — Nature

Раніше вчені з США провели редагування генома SIV-вірусу, близького до ВІЛ, у приматів, що не близькі до людиноподібних. Таким чином, дослідникам вдалося продемонструвати перспективу боротьби з вірусом імунодефіциту.