Вчені наблизилися до розробки ліків від "хвороби Стівена Хокінга"

Нейрофізіологи зробили великий крок до створення ліків від бічного аміотрофічного склерозу, хвороби Стівена Хокінга, розкривши механізм накопичення білків у нейронах, чия загибель викликає повний параліч тіла і іноді приводить до летального результату.

Бічний аміотрофічний склероз (БАС) - важке невиліковне захворювання центральної нервової системи, яке призводить до паралічу кінцівок і атрофії м'язів. Лікування може лише уповільнити розвиток хвороби. У більшості випадків, хворі через кілька років помирають від відмови легенів. Відомо лише два випадки зупинки хвороби - британський астрофізик Стівен Хокінг і британський гітарист Джейсон Беккер.

Ніколай Дохольян (Nikolay Dohkolyan) з університету Північної Кароліни у Чапел-Хілл (США) і його співробітники виявили один з потенційних механізмів розвитку БАС, спостерігаючи за тим, які зміни відбувалися в нервових клітинах людей, які мають незвичайну мутацію в гені SOD1.

Цей ген відповідає за складання молекул білка sod1, що грає важливу роль у транспортуванні сигналів всередині нервових закінчень. Неполадки в роботі цього білка призводять до розвитку значного числа випадків БАС.

Вчені з'ясували, що загибель нейронів відбувається з тієї причини, що молекули sod1 склеюються в так звані тримери – ланцюжки з трьох окремих ниток даного білка.

Ці тримери, через їх особливої форми і габаритів, викликали в нервових клітинах цілий ряд змін, які в кінцевому підсумку призводило до смерті моторних нейронів – нервових клітин, керуючих рухом всіх частин тіла. Подібні результати відбувалися і тоді, коли нейрофізіологи вводили тримери в здорові нервові клітини.

Зараз вчені працюють над створенням препаратів, які або запобігали б утворенню тримерів, або руйнували їх до того моменту, коли їхнє накопичення в клітини призведе до її смерті. На думку дослідників, схожі механізми можуть бути задіяні в загибелі нейронів і розвиток інших нейродегенеративних захворювань, в тому числі хвороб Альцгеймера і Паркінсона.

Препарат був протестований на 18 добровольцях, хворих на гепатит С, кожен з яких одужав через три тижні після початку прийому ліків. Сліди зараження вірусом зникли через 12 тижнів після початку прийому препарату, при цьому побічні ефекти були мінімальними або їх не було зовсім.

Раніше повідомлялося про те, що вчені розробили перші потенційні ліки від епілепсії. При цьому ліки не вбивають нейрони, що дозволить в майбутньому медикам рятувати хворих від найпоширенішої форми епілепсії.