В США дозволили використовувати генетично модифікованих курей в лікувальних цілях

Хвороба Вольмана часто призводить до летального результату.

Американський регулятор FDA дозволив використання генетично модифікованих курей в якості джерела сировини для ліків при лікуванні рідкісного метаболічного розладу – хвороби Вольмана.

Ці кури не призначені для вживання в їжу, а створені в якості продуцента рекомбінантного ферменту людини (кислої ліпази) – себеліпази альфа. Дана молекула служить активним компонентом препарату Kanuma, спрямованого на лікування хвороби Вольмана.

Патологія проявляється дефіцитом кислої ліпази у віці 3-6 місяців і часто призводить до летального результату. В організмі здорової людини кисла ліпаза відповідає за розщеплення тригліцеридів і ефірів холестерину всередині клітин. Його дефіцит призводить до накопичення жиру в печінці, селезінці і судинах, а в дорослому віці призводить до жирового розростання печінки і розвитку фіброзу та цирозу, а також серцевої недостатності.

У квітні китайським генетикам вперше в історії вдалося змінити геном ембріона людини.