ВІЛ ВІЛом вибивають. Останні наукові експерименти виводять терапію СНІДу на генний рівень

Сенсаційна звістка з Пенсільванського університету облетіла всі інформагенції світу: проведено перший вдалий експеримент із генетичної терапії ВІЛ-інфекції. Але найдивніше те, що як «ліки» використали... сам ВІЛ! Попередньо вчені генетично модифікували вірус імунодефіциту людини і ввели його в імунні клітини пацієнта. У такому зміненому вигляді «диверсант» не тільки не шкодив організму, а навпаки, перешкоджав розмноженню звичайного ВІЛ і в тих клітинах, у які він потрапив, і в сусідніх, необроблених. Окрім того, йому вдалося частково відновити імунну систему хворого.

— Це справді дуже цікава й важлива робота, — каже директор Інституту молекулярної біології і генетики НАН України академік Ганна ЄЛЬСЬКА. — Раніше в ролі векторів, що доставляють у клітину необхідну інформацію, використовували переважно знешкоджені аденовіруси. А тут уперше з цією метою використано модифіковані віруси імунодефіциту людини. Вони мають більшу спорідненість з імунними Т-клітинами, а тому значно краще в них проникають, ніж аденовіруси. Також ВІЛ краще проникає в нейрони та стовбурові клітини, а це вже дає змогу застосовувати генотерапію для ширшого спектру хвороб.

Ще один надзвичайно важливий момент роботи — чим саме автори дослідження «озброїли» цей вектор, що змогло запобігти розвиткові небезпечної інфекції в організмі? Як виявилося, це — антисмислова РНК, яка є дзеркальним відображенням одного з найважливіших генів ВІЛ, без котрого останній не може розмножуватися. Безперешкодно проникнувши в клітину під «зовнішністю» звичайного ВІЛу, вона як дзеркальне відображення зв’язується з геном і блокує його роботу.

— Наскільки я знаю, в Інституті молекулярної біології і генетики також займаються дослідженнями в галузі генної терапії.

— Мало того, над цим напрямом ми почали працювати першими в Європі. А підхід до використання антисмислової РНК, запропонований авторами згаданої вище роботи, починав розвивати професор нашого інституту Анатолій Швед ще років шість тому. Але оскільки роботи ці надзвичайно дорогі, а фінансування нам виділяється недостатнє, то відповідні дослідження довелося припинити. Хоча, можливо, саме ми могли бути першими.

Однак роботи з генної терапії ведуться. Їх очолює академік АМН України Віталій Кордюм. Він досить успішно працює в напрямі генотерапії діабету та атеросклерозу, уже проведено випробування на тваринах (свинях, оскільки вони за генотипом та імунною сумісністю найближчі до людини), отримано вражаючі результати. Але для проведення клінічних випробувань потрібні, знову-таки, гроші, яких нам ніхто на ці цілі не виділяє.

— Результат, отриманий американцями, дуже надихає. Адже з’являється можливість відмовитися в лікуванні ВІЛ-інфекції від важкої для багатьох «хімії». За словами керівника дослідження доктора Карла Джуна, «якщо звичайні препарати, призначені для боротьби з ВІЛ, доводиться приймати щодня або навіть кілька разів на день, то нашу процедуру проводять лише один раз, після чого модифікований вірус сам продовжує роботу зі смертельною інфекцією».

— Не можна сказати, що це вирішує всі проблеми. Знадобиться ще як мінімум кілька років досліджень і спостережень за значно більшим числом пацієнтів. Самі автори наполягають: не слід занадто радіти, навіть якщо отримано позитивні результати в кількох хворих.

— В яких іще напрямах рухається наука в пошуках засобів боротьби зі СНІДом?

— Як відомо, є люди, котрі несуть у собі так званий ген стійкості до ВІЛ. Завдяки цьому гену вони можуть роками протидіяти розвитку небезпечного вірусу, контролюючи його концентрацію в крові без допомоги антиретровірусних препаратів. (У США це спостерігається в кожного 300-го пацієнта; тільки в Гарвардській школі медицини під контролем перебувають 200 людей, які ось уже 15 років обходяться без специфічної терапії. — Т.Г.). Є ідея через клітини кордової (пуповинної) крові вводити цей ген стійкості щойно народженому немовляті. Це дуже важливо, коли, приміром, відомо, що мати дитини ВІЛ-інфікована, тоді дитя, якщо навіть не заразилося вірусом внутрішньоутробно, може підхопити його під час пологів або годування грудним молоком. Тобто пропонується не блокувати розвиток інфекції, що вже потрапила в організм, а робити свого роду щеплення — виробляти стійкість до вірусу самого організму. Ну і, звісно, сьогодні активно розвивається напрям, пов’язаний із хіміотерапією СНІДу.

* * *

Ми справді могли б бути першими. Але, на жаль, нашій державі пріоритети в науці не потрібні, навіть у тому разі, коли йдеться про перемогу над найнебезпечнішими хворобами людства, від яких в Україні сьогодні гинуть десятки тисяч співгромадян. Тому рятівні ліки, котрі вже давно могли б потрапити на полиці аптек усього світу, ще дуже довго будуть недоступні звичайним українцям: навіть якщо американці благополучно завершать свої роботи, ціна за, в буквальному значенні слова, «еліксир життя» виявиться для багатьох захмарною. Проголошуючи біотехнологію одним із пріоритетних напрямів української науки, уряд і парламент практично нічого не роблять для підкріплення своїх слів. Уже кілька років точаться розмови про створення в країні вкрай необхідного Центру генних і клітинних технологій, але тільки торік на ці цілі виділили... цілих два мільйони гривень!

Поки що в лікуванні ВІЛ-інфікованих і хворих на СНІД нам активно допомагає закордон. Але що буде, коли їхнє терпіння вичерпається?