Федеральная комиссия по биологической безопасности и этике США одобрила проведение первого в истории эксперимента по редактированию генома человека с использованием технологии CRISPR/Cas9. Как сообщает Stat, исследователи планируют использовать технологию для модификации лимфоцитов с целью лечения рака.
Исследователи намерены применить CRISPR для удаления двух генов CAR-Т-лимфоцитов. Один из них - PD-1 - позволяет опухоли инактивировать модифицированную клетку, другой кодирует натуральный рецептор лимфоцитов TCR, наличие которого уменьшает эффективность CAR. В экспериментах на мышах отредактированные CRISPR клетки уменьшали объем опухолей значительно сильнее, чем обычные CAR-Т-лимфоциты.
Для начала эксперимента необходимо, чтобы его одобрили также Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств и медицинские центры. Если разрешения будут получены, лечение получат 15 пациентов, которые страдают от миеломой, меланомой и саркомой.
Ранее сообщалось о том, что медики планируют совершить первое испытание генной инженерии на людях. В рамках испытаний ученые проведут лечение гемофилии В – заболевания, которое приводит к спонтанным внутренним кровотечениям .