В США разрешили использовать генетически модифицированных куриц в лечебных целях

Болезнь Вольмана часто приводит к летальному исходу.

Американский регулятор FDA разрешил использование генетически модифицированных кур в качестве источника сырья для лекарства при лечении редкого метаболического расстройства – болезни Вольмана.

Эти куры не предназначены для употребления в пищу, а созданы в качестве продуцента рекомбинантного фермента человека (кислой липазы) – себелипазы альфа. Данная молекула служит активным компонентом препарата Kanuma, направленного на лечение болезни Вольмана.

Паталогия проявляется дефицитом кислой липазы в возрасте 3-6 месяцев и часто приводит к летальному исходу. В организме здорового человека кислая липаза отвечает за расщепление триглицеридов и эфиров холестерина внутри клеток. Его дефицит приводит к накоплению жира в печени, селезенке и сосудах, а во взрослом возрасте приводит к жировому разрастанию печени и развитию фиброза и цирроза, а также сердечной недостаточности.

В апреле китайским генетикам впервые в истории удалось видоизменить геном эмбриона человека.