Вченим вдалося знайти ліки від уродженого смертельного захворювання

Вчені зі Sanford Burnham Prebys Medical Discovery Institute в Каліфонії, ймовірно, змогли знайти ліки від Синдрому Алажілля – потенційно смертельного генетичного захворювання, яке призводить до ураження багатьох органів, насамперед печінки. Відомих методів лікування цього захворювання поки що не було.

Як повідомляє Science Alert, нещодавно розроблений препарат NoRA1 націлений на шлях Notch, сигнальну систему на клітинному рівні в організмі, яка важлива для багатьох біологічних систем, включаючи правильну підтримку роботи печінки.

ВАС ЗАЦІКАВИТЬ

Вчені навчилися перетворювати печінку свині на людську

Генетична мутація, що призводить до розвитку синдрому Алажілля, спричиняє зниження передачі сигналів Notch. Це, у свою чергу, призводить до порушення росту та регенерації жовчних проток, викликаючи накопичення жовчі та пошкодження печінки.

Дослідження, проведені на рибках даніо-реріо, показали, що NoRA1 посилює передачу сигналів Notch у цих риб з такими ж генетичними мутаціями, як і у дітей з діагностованим захворюванням. В результаті було запущено зростання та регенерацію клітин проток, а також регенерацію тканин печінки, що дозволило звернути назад пошкодження цього органу у рибок.

Лікування дозволило збільшити шанси на виживання рибок, у яких діагностовано захворювання. Вчені відзначають, що одна з переваг їхнього препарату полягає в тому, що він націлений на активацію процесів, які мають відбуватися природним чином. Це буде плюсом, якщо ліки зможуть пройти лабораторні випробування та буде допущено до випробувань на людях.

Синдром Алажілля діагностують приблизно у чотирьох тисяч новонароджених на рік, найчастіше їм потрібна пересадка печінки. Якщо цього не зробити швидко, захворювання призводить до смерті у 75% випадків.

Важливо! Ця публікація заснована на останніх та актуальних наукових дослідженнях у сфері медицини та має виключно загальноінформаційний характер. Публікація не може бути підставою для постановки будь-яких діагнозів. Якщо ви захворіли або потребуєте діагнозу, зверніться до лікаря!