Вчені повернули імунітет дітям з «синдромом хлопчика в бульбашці» за допомогою генної терапії з використанням ВІЛ

12 травня, 2021, 14:30 Роздрукувати
Відправити
Відправити

Модифіковані частинки вірусу допомогли дітям з вродженим імунодефіцитом.

Вчені повернули імунітет дітям з «синдромом хлопчика в бульбашці» за допомогою генної терапії з використанням ВІЛ
Вченим вдалося відновити імунітет людей з "синдромом хлопчика в бульбашці" © Naked Science

Американські вчені розробили експериментальний метод генної терапії, який допоміг відновити функції імунітету у майже 50 дітей з важким комбінованим імунодефіцитом. Як повідомляє Naked science, модифіковані частинки ВІЛ допомогли «відредагувати» гени, необхідні для росту здорових лімфоцитів у дітей.

Важкий комбінований імунодефіцит (ВКІ) - невиліковне генетичне захворювання, яке порушує дозрівання лімфоцитів. Ті, хто страждає цим захворюванням, змушені постійно пити антибіотики і проводити життя в штучних стерильних умовах. Тому захворювання ще називають «синдромом хлопчика в бульбашці».

Для лікування таких дітей можна використовувати трансплантацію кісткового мозку від сумісних донорів, щоб виробництвом імунних клітин могли зайнятися чужі здорові клітини. Однак ця процедура болюча і небезпечна, а пошуки відповідного донора серед близьких родичів складні і часто не дають результату.

Тому вчені вирішили використати новий метод генної терапії. Дослідники взяли зразки кісткового мозку хворих ВКІ, після чого провели генну модифікацію їхніх клітин, «замінивши» неробочі версії генома на нові. В якості вектора для внесення нових фрагментів ДНК вчені використали дезактивовані вірусні частинки ВІЛ, які були нездатні викликати імунодефіциту самі по собі.

Протягом декількох років процедуру пройшли 50 хворих дітей з різних американських клінік. У всіх випадках вона виявилася безпечною і не викликала будь-яких побічних ефектів. У 48 пацієнтів функція імунітету майже повністю повернулася до норми. Вчені стверджують, що вони змогли «покинути бульбашку» і здатні вести нормальний спосіб життя.

Підписуйтесь на наш Telegram-канал з новинами технологій і культури.

Читайте також: Людство може не отримати колективний імунітет до COVID-19 — Nature

Раніше група американських вчених створила імунні клітини, запрограмовані вбивати рак. Вони змогли зменшити пухлини мозку, шкіри і яєчників у мишей, чого не вдавалося звичайним імунним клітинам.

Підготував/ла : Фаина Ваулина
Ми повідомляємо тільки дійсно важливі новини. Долучайся до Telegram-каналу
Помітили помилку?
Будь ласка, виділіть її мишкою і натисніть Ctrl+Enter або Відправити помилку
ДОБАВИТЬ КОММЕНТАРИЙ
Текст содержит недопустимые символы
ДОБАВИТЬ КОММЕНТАРИЙ
Осталось символов: 2000
Отправить комментарий
Последний Первый Популярный Всего комментариев: 0
Показать больше комментариев
Пожалуйста выберите один или несколько пунктов (до 3 шт.) которые по Вашему мнению определяет этот коментарий.
Пожалуйста выберите один или больше пунктов
Нецензурна лексика, лайка Флуд Порушення дійсного законодвства України Образа учасників дискусії Реклама Розпалювання ворожнечі Ознаки троллінгу й провокації Інша причина Отмена Отправить жалобу ОК