США вперше дозволили лікувати кров «генетичними ножицями»

Управління з контролю якості харчових продуктів та лікарських засобів у США (FDA) схвалило два препарати – Casgevy та Lyfgenia – для лікування серповидноклітинної хвороби у пацієнтів віком 12 років і старше, повідомляється на сайті агентства.

Серповидноклітинна хвороба – це група спадкових захворювань крові, на які страждають близько 100 тисяч людей у США. Найчастіше зустрічається у афроамериканців. Основною проблемою є мутація в гемоглобіні – білку в червоних кров'яних тільцях, який доставляє кисень у різні органи. Мутація призводить до того, що червоні кров'яні тільця набувають форми півмісяця чи серпа. Такі еритроцити обмежують кровотік у судинах та доставку кисню до тканин організму, що часто призводить до сильного болю та пошкодження органів: така ситуація називається “вазооклюзивний криз”, і її регулярне повторення може призвести до інвалідності та ранньої смерті.

Casgevy – перший схвалений у США препарат, у якому використовуються «генетичні ножиці» CRISPR/Cas9, якими можна розрізати ДНК у необхідних місцях, і завдяки цьому видаляти, додавати чи замінювати ділянки генів. Модифіковані стовбурові клітини крові пересаджують пацієнту, де вони приживаються (прикріплюються та розмножуються) у кістковому мозку та збільшують виробництво фетального гемоглобіну (HbF), який полегшує доставку кисню.

Препарат Lyfgenia використовує лентивірусний вектор для генетичної модифікації: стовбурові клітини крові пацієнта видозмінюють для виробництва HbAT87Q – гемоглобіну, який функціонує аналогічно гемоглобіну А, який є нормальним гемоглобіном дорослої людини, яка не страждає на серповидноклітинну хворобу. Червоні кров'яні тільця, що містять HbAT87Q, мають нижчий ризик згортання та закупорки кровотоку. Потім ці модифіковані стовбурові клітини імплантуються пацієнту.

ВАС ЗАЦІКАВИТЬ

США готують до чергового запуску частково засекречений космічний літак X-37B

Обидва препарати виробляються з власних стовбурових клітин крові пацієнтів, які піддаються модифікації, і вводяться потім у вигляді одноразової інфузії в рамках трансплантації гемопоетичних (кров'яних) стовбурових клітин. Перед початком лікування пацієнт повинен пройти мієлоаблативне кондиціювання (високодозна хіміотерапія) – процес, який видаляє хворі клітини з кісткового мозку, щоб замінити їх модифікованими клітинами. Пацієнти, які отримають Casgevy або Lyfgenia, будуть перебувати під наглядом у довгостроковому дослідженні, щоб оцінити безпеку та ефективність кожного препарату.

Дозвіл на застосування препарату Casgevy агентство FDA видало компанії Vertex Pharmaceuticals Inc., дозвіл на застосування Lyfgenia – Bluebird Bio Inc.

До слова, технологія CRISPR/Cas9 здатна не лише позбавляти людей важких захворювань, а й, наприклад, «удосконалювати» характеристики дитини на прохання майбутніх батьків, про що розповідає Тетяна Галковська у статті «"Дизайнерські діти": за і проти».

Важливо! Ця публікація заснована на останніх та актуальних наукових дослідженнях у сфері медицини та має виключно загальноінформаційний характер. Публікація не може бути підставою для встановлення будь-яких діагнозів. Якщо ви захворіли або потребуєте діагнозу, зверніться до лікаря!