Американське управління з питань безпеки продуктів харчування та лікарських препаратів прийняло рішення призупинити лікування пацієнтів усіма різновидами генотерапії. Це сталося після того, як у Франції було виявлено другий випадок лейкемієподібного захворювання у дитини, яка пройшла курс такого лікування. Цей же курс у Франції пройшли ще 10 дітей, котрі хворіли на смертельний і такий, що не піддається іншим методам терапії, уроджений імунодефіцит. Лікування полягало у введенні з допомогою ретровірусу здорових генів, які мали нормалізувати роботу клітин, що синтезують кров’яні тільця. По завершенні курсу дев’ять малюків благополучно виписали з клініки, проте згодом у двох дітей виявили ознаки лейкемії. А досі ж саме французька методика вважалася найуспішнішим прикладом застосування генотерапії...
Тим часом у США на сьогодні розроблено 27 технологій лікування різних патологій методами генотерапії, їх ефективність випробували на собі сотні пацієнтів. У жодного з них жодних симптомів лейкемії на цей момент не виявлено. Щоправда, 1999 року було зафіксовано перший летальний кінець після курсу генотерапії, після чого напрям частково заморозили. Нинішня тимчасова заборона стосується 15% від двохсот запланованих процедур, або половини всіх випадків, що передбачають застосування ретровірусів. У виняткових ситуаціях, коли йдеться про безнадійно хворих на СНІД чи рак, після повного інформування пацієнта про ризики, які йому загрожують, і на його наполегливу вимогу за лікарем зберігається право вдатися до генотерапії.
Саме ретровіруси вважаються одночасно і найперспективнішими, і найризикованішими інструментами генотерапії. Оскільки гени, які вони переносять, вбудовуються в ДНК інфікованої клітини і передаються при всіх її наступних діленнях. Це, з одного боку, підвищує ефективність лікування, а з другого — створює ризик неконтрольованих ділень клітин з умонтованими генами. Саме так, вважають учені, і сталося у французьких пацієнтів.
Рішення про заборону на генотерапію — тимчасовий захід. Остаточний вердикт буде винесено 28 лютого 2003 р., після засідання спеціалізованого консультативного комітету з питань генотерапії при національному Інституті здоров’я.