Білл Гейтс XXI століття буде біотехнологом!

Приблизно п’ять відсотків дітей відстають у рості від своїх однолітків. Причин того безліч: від хвороб і несприятливої обстановки в родині (через постійний психологічний стрес і емоційний дискомфорт) до генетичної патології.

В Україні приблизно один із десяти тисяч новонароджених з’являється на світ з уродженою формою затримки росту — гіпофізарним нанізмом. У таких дітей недостатньо або взагалі не виробляється гормон росту соматотропін. Хвороба виявляється не відразу: до двох-трьох років малюк просто здається невисоким на зріст, і лише до п’яти-шести років можна помітити значне відставання.

Досить часто лікарі виявляють і інше захворювання — синдром Шерешевського-Тернера, при якому в дівчинки (а хворіють лише вони) відбувається структурне порушення чи взагалі відсутня Х-хромосома, в результаті чого випадають гени, відповідальні за ріст і статевий розвиток. Часто хвороба супроводжується тяжкими пороками серця, видільної системи, порушеннями психіки та змінами зовнішності.

Якщо таких дітей не лікувати, вони виростають щонайвище — до 120—135 см., оскільки, хоч і ростуть, як і всі ми, до 18—23 років (доти залишаються відкритими ростові зони в кістках), але дуже повільно. Тривалий час основними ліками були гормони, отримані з гіпофіза (саме він виробляє соматотропін) великої рогатої худоби. Але після того, як з’ясувалося, що разом із гормоном хворому можна передати тяжкі захворювання, від них відмовилися. 1985 року з допомогою методів генної інженерії було синтезовано людський гормон росту, який відкрив, по суті, нову еру в лікуванні таких захворювань.

Але, на жаль, лікування це дуже дороге: курс у середньому коливається від п’яти до десяти тисяч доларів на рік. Саме тому тривалий час в Україні хворі залишалися сам на сам зі своєю проблемою. Лише в лютому 2001 року з’явився наказ міністра охорони здоров’я про обов’язкове забезпечення таких дітей необхідними медикаментами. Проте ліки вперше почали закуповуватися за бюджетні кошти лише торік і далеко не для всіх, кому вони потрібні.

Багато малюків ризикували взагалі залишитися без необхідного лікування. Допомога підоспіла цілком несподівано — від компанії «Біофарма». Зареєструвавши наприкінці минулого року вітчизняний генно-інженерний препарат людського гормону росту «Растан», провівши необхідні клінічні дослідження, компанія взяла під свою опіку 100 дітей із гіпофізарним нанізмом і синдромом Шерешевського-Тернера.

Ці діти ніколи раніше не одержували замісної терапії гормоном росту і не повинні були одержувати її в 2005-му. Але завдяки проведенню постклінічних випробувань «Растану» вони ось уже півроку регулярно отримують ліки, які компанія-виробник передає фактично у вигляді гуманітарної допомоги на суму 2,5 млн. грн.

— Спочатку ми ставилися до «Растану» з великою обережністю, як, власне, до будь-якого нового препарату, особливо якщо він призначений для дітей, — розповідає керівник відділення дитячої ендокринологічної патології Інституту ендокринології та обміну речовин ім. В.Комісаренка Олена Большова, яка проводила клінічні випробування. — Проте препарат проявив себе щонайкраще. Він цілком ідентичний гормону росту людини, дає хороший ростовий ефект — 1 см на місяць, як і закордонні аналоги, зручний у вжитку, не викликає побічних ефектів та ускладнень у вигляді алергії, головного болю, набряклості тощо (принаймні під час клінічних випробувань не було жодного ускладнення). Останнє, до речі, засвідчує «чистоту» препарату, відсутність у ньому домішок. Отож він цілком порівнянний із кращими західними аналогами при значно нижчій ціні.

Взагалі, у препарату, на мою думку, велике майбутнє: потреби в ньому набагато вищі за окреслені сьогодні. Його вже застосовують для лікування багатьох інших хвороб, які викликають відставання в рості, наприклад хронічної ниркової недостатності, хондраплазії. Також генно-інженерний гормон росту з успіхом використовують у терапії СНІДу, жіночої безплідності, різноманітних переломів кісток, ревматоїдного артриту, опіків та ожиріння.

— Лікуватися при гіпофізарному нанізмі та синдромі Шерешевського-Тернера потрібно довічно, — каже головний дитячий ендокринолог Наталя Зелінська, — навіть після того, як закриваються зони росту. Адже гормон росту бере участь у багатьох обмінних процесах в організмі, і його брак може викликати серйозні захворювання. Розроблений вітчизняним виробником «Растан», як засвідчили клінічні дослідження, не лише стимулює ріст кісток скелета, приводить до норми мінеральний склад і щільність кісток, а й збільшує кількість та величину клітин м’язів, печінки, вилочкової залози, статевих залоз, надниркових залоз і щитовидної залози.

Крім того, «Растан» стимулює доставку амінокислот у клітину і синтез білків, знижує рівень холестерину, збільшує масу тіла, м’язову активність і фізичну витривалість хворого. Саме тому так важливо, щоб препарат був якісний і доступний. При високій якості й ефективності, він дешевший від імпортних аналогів на 30—40%.

Минулого четверга в Українській дитячій спеціалізованій лікарні «Охматдит» відбулася офіційна передача препарату хворим дітям.

— На цю ідею нас наштовхнув випадок із Настусею Овчар, — розповідає директор компанії «Біофарма» Костянтин Курищук. — Тоді вся країна, включно з президентом, затамувавши подих стежила за долею маленької героїні й намагалася, наскільки можна, допомогти. Якби ми завжди піклувалися про кожного окремого громадянина так, як про своїх рідних, то, можливо, вже давно стали б сильною й шанованою у світі державою.

Ми запропонували шестимісячний курс лікування для ста дітей із усієї України, які страждають від дефіциту гормону росту. Для їх лікування ми передаємо майже 20 тисяч флаконів препарату «Растан», що в грошовому еквіваленті становить 2,5 млн. грн. Діти вже почали рости, вони стануть дорослими із середньостатистичним зростом, позбудуться комплексу неповноцінності, зможуть дарувати радість життя собі та своїм близьким. А для нас головною нагородою стане той факт, що в Україні на 100 інвалідів буде менше. Сподіваємося, наш почин підтримають й інші національні виробники.

— Наскільки я розумію, це не оригінальний препарат?

— Так, це генерик, створений із допомогою передових генно-інженерних технологій. Розробляли ми «Растан» спільно з ученими Інституту біоорганічної хімії Російської академії наук, і за своєю якістю він анітрохи не відрізняється від оригінальних препаратів: лише в забезпечення системи контролю якості ми вклали близько 200 тис. дол.

— Ну, біотехнологія — річ дорога...

— І дуже перспективна. Світ активно займається нею з 80-х років минулого століття, а в 90-х розпочався справжній бум медичної біоіндустрії. Вона відкриває надзвичайно широкі можливості для різних сфер діяльності — забезпечення продуктами харчування, охорони довкілля, тваринництва тощо. Але особливе значення біотехнологія має для медицини.

Технологія рекомбінантних ДНК (у її основі лежить переміщення одиниць спадковості з одного організму в інший методом генної інженерії) дозволяє отримувати у великих кількостях цінні низькомолекулярні речовини й макромолекули, які у природних умовах синтезуються в дуже малих кількостях. Тобто практично з однієї живої клітини — своєрідної біофабрики — можна одержувати природні речовини в необхідному обсязі й виробляти на їхній основі високоякісні ліки.

Звісно, більшість розробок у сфері біотехнології належать США, де впродовж останніх десяти років виникло понад дві тисячі біотехнологічних компаній (у Європі їх майже 600). При цьому дохідність інвестицій у цю галузь становить від 100 до 500%, а часового проміжку між фундаментальними розробками і практичним застосуванням продукту фактично немає. Не випадково ООН проголосила біотехнологію технологією XXI століття. Я взагалі переконаний, що найбагатша людина нашого століття буде біотехнологом.

— Наскільки перспективні ваші препарати гормону росту?

— Обсяг продажів різноманітних модифікацій генно-інженерних соматотропінів 1991 року дорівнював близько 200 млн. доларів, у 1999-му перевищив 1,2 млрд. і продовжує зростати такими самими темпами. Але випускаємо ми не лише «Растан». Наше підприємство — єдине в СНД, яке випускає таку числену лінію генно-інженерних препаратів — інтерферон, інтерлейкін, еритропоетин, колоностимулюючий фактор і соматотропний гормон. У всьому світі вони — лідери продажів.

Тим паче образливо, що в Україні біотехнології не приділяють належної уваги, хоча саме вона могла б стати тим «локомотивом», який «вивіз» би країну зі складної економічної ситуації. У нас є головне — учені, зокрема й відомі в світі, які здатні працювати з такими технологіями. Є й компанії, готові вкладати в це гроші.

— Що ж заважає? Навіщо потрібна допомога держави?

— А хто купуватиме наші препарати? Вони, звісно, дешевші від західних аналогів, але все-таки людині з середньою зарплатою не завжди доступні. Якби держава давала нам держзамовлення на випуск необхідних країні ліків, а потім гарантовано їх викуповувала, ми могли б не лише давати дешевші медикаменти, а й підтримувати вітчизняну науку.

Нам необхідна багатопрофільна державна програма, завдяки якій ми змогли б сконцентрувати зусилля на тих напрямах, де ми найсильніші. Я не кажу про нові напрями в науці. Для початку досить було б повторити всі препарати, які вже створено у світі й на які є попит, що вимірюється десятками мільярдів доларів. Цілком можливо, вслід за цим буде і справжній прорив.

* * *

Як відомо, кожна подорож розпочинається з першого маленького кроку. Налагодження великомасштабного вітчизняного виробництва генеричних генно-інженерних препаратів, хай навіть для одного напряму — лікування дітей із затримкою росту, цілком може стати таким кроком для всієї країни. До речі, за кордоном карликів майже немає — їх усіх вилікували.