Ученым удалось найти лекарство от врожденного смертельного заболевания

Ученые из Sanford Burnham Prebys Medical Discovery Institute в Калифонии, вероятно, смогли найти лекарство от Синдрома Алажилля – потенциально смертельного генетического заболевания, которое приводит к поражению множества органов, в первую очередь, печени. Известных методов лечения этого заболевания пока не было.

 Как сообщает Science Alert, недавно разработанный препарат NoRA1 нацелен на путь Notch, сигнальную систему на клеточном уровне в организме, которая важна для многих биологических систем, включая правильное поддержание работы печени.

ВАС ЗАИНТЕРЕСУЕТ

Ученые научились превращать печень свиньи в человеческую

Генетическая мутация, которая приводит к развитию синдрома Алажилля, вызывает снижение передачи сигналов Notch. Это, в свою очередь, приводит к нарушению роста и регенерации желчных протоков, вызывая накопление желчи и повреждение печени.

Исследования, проведенные на рыбках данио-рерио, показали, что NoRA1 усиливает передачу сигналов Notch у этих рыб с такими же генетическими мутациями, как и у детей с диагностированным заболеванием. В результате были запущены рост и регенерация клеток протоков, а также регенерация тканей печени, что позволило обратить вспять повреждение этого органа у рыбок.

Лечение позволило увеличить шансы на выживание рыбок, у которых было диагностировано заболевание. Ученые отмечают, что одно из преимуществ их препарата заключается в том, что он нацелен на активацию процессов, которые должны происходить естественным образом. Это будет плюсом, если лекарство сможет пройти лабораторные испытания и будет допущен к испытаниям на людях.

Синдром Ажилля диагностируют примерно у четырех тысяч новорожденных в год, зачастую им требуется пересадка печени. Если этого не сделать быстро, заболевание приводит к смерти в 75% случаев.

Важно! Эта публикация основана на последних и актуальных научных исследованиях в сфере медицины и носит исключительно общеинформационный характер. Публикация не может быть основанием для постановки каких-либо диагнозов. Если вы заболели или нуждаетесь в диагнозе, обратитесь к врачу!