Ученые вернули иммунитет детям с «синдромом мальчика в пузыре» с помощью генной терапии с использованием ВИЧ

Американские ученые разработали экспериментальный метод генной терапии, который помог восстановить функции иммунитета у почти 50 детей с тяжелым комбинированным иммунодефицитом. Как сообщает Naked science, модифицированные частицы ВИЧ помогли «отредактировать» гены, необходимые для роста здоровых лимфоцитов у детей.

Тяжелый комбинированный иммунодефицит (ТКИ) – неизлечимое генетическое заболевание, которое нарушает созревание лимфоцитов. Страдающие этим заболеванием вынуждены постоянно пить антибиотики и проводить жизнь в искусственных стерильных условиях. Поэтому заболевание еще называют «синдромом мальчика в пузыре».

Для лечения таких детей можно использовать трансплантацию костного мозга от совместимых доноров, чтобы производством иммунных клеток могли заняться чужие здоровые клетки. Однако эта процедура болезненна и опасна, а поиски подходящего донора среди близких родственников сложны и зачастую не дают результата.

Поэтому ученые решили использовать новый метод генной терапии. Исследователи взяли образцы костного мозга больных ТКИ, после чего провели генную модификацию их клеток, «заменив» нерабочие версии генома на новые. В качестве вектора для внесения новых фрагментов ДНК ученые использовали дезактивированные вирусные частицы ВИЧ, которые были неспособны вызывать иммунодефицита сами по себе.

В течение нескольких лет процедуру прошли 50 больных детей из различных американских клиник. Во всех случаях она оказалась безопасной и не вызвала каких-либо побочных эффектов. У 48 пациентов функция иммунитета почти полностью вернулась к норме. Ученые утверждают, что они смогли «покинуть пузырь» и способны вести нормальный образ жизни.

Подписывайтесь на наш Telegram-канал с новостями технологий и культуры.

ВАС ЗАИНТЕРЕСУЕТ

Человечество может не получить коллективный иммунитет к COVID-19 — Nature

Ранее группа американских ученых создала иммунные клетки, запрограммированные убивать рак. Они смогли уменьшить опухоли мозга, кожи и яичников у мышей, чего не удавалось обычным иммунным клеткам.