Ученые вернули иммунитет детям с «синдромом мальчика в пузыре» с помощью генной терапии с использованием ВИЧ

12 мая, 2021, 14:30 Распечатать
Отправить
Отправить

Модифицированные частицы вируса помогли детям с врожденным иммунодефицитом.

Ученые вернули иммунитет детям с «синдромом мальчика в пузыре» с помощью генной терапии с использованием ВИЧ
Ученым удалось восстановить иммунитет людей с "синдромом мальчика в пузыре" © Naked Science

Американские ученые разработали экспериментальный метод генной терапии, который помог восстановить функции иммунитета у почти 50 детей с тяжелым комбинированным иммунодефицитом. Как сообщает Naked science, модифицированные частицы ВИЧ помогли «отредактировать» гены, необходимые для роста здоровых лимфоцитов у детей.

Тяжелый комбинированный иммунодефицит (ТКИ) – неизлечимое генетическое заболевание, которое нарушает созревание лимфоцитов. Страдающие этим заболеванием вынуждены постоянно пить антибиотики и проводить жизнь в искусственных стерильных условиях. Поэтому заболевание еще называют «синдромом мальчика в пузыре».

Для лечения таких детей можно использовать трансплантацию костного мозга от совместимых доноров, чтобы производством иммунных клеток могли заняться чужие здоровые клетки. Однако эта процедура болезненна и опасна, а поиски подходящего донора среди близких родственников сложны и зачастую не дают результата.

Поэтому ученые решили использовать новый метод генной терапии. Исследователи взяли образцы костного мозга больных ТКИ, после чего провели генную модификацию их клеток, «заменив» нерабочие версии генома на новые. В качестве вектора для внесения новых фрагментов ДНК ученые использовали дезактивированные вирусные частицы ВИЧ, которые были неспособны вызывать иммунодефицита сами по себе.

В течение нескольких лет процедуру прошли 50 больных детей из различных американских клиник. Во всех случаях она оказалась безопасной и не вызвала каких-либо побочных эффектов. У 48 пациентов функция иммунитета почти полностью вернулась к норме. Ученые утверждают, что они смогли «покинуть пузырь» и способны вести нормальный образ жизни.

Подписывайтесь на наш Telegram-канал с новостями технологий и культуры.

Читайте также: Человечество может не получить коллективный иммунитет к COVID-19 — Nature

Ранее группа американских ученых создала иммунные клетки, запрограммированные убивать рак. Они смогли уменьшить опухоли мозга, кожи и яичников у мышей, чего не удавалось обычным иммунным клеткам.

Подготовил/ла : Фаина Ваулина
Оставайтесь в курсе последних событий! Подписывайтесь на наш канал в Telegram
Заметили ошибку?
Пожалуйста, выделите ее мышкой и нажмите Ctrl+Enter или Отправить ошибку
ДОБАВИТЬ КОММЕНТАРИЙ
Текст содержит недопустимые символы
ДОБАВИТЬ КОММЕНТАРИЙ
Осталось символов: 2000
Отправить комментарий
Последний Первый Популярный Всего комментариев: 0
Показать больше комментариев
Пожалуйста выберите один или несколько пунктов (до 3 шт.) которые по Вашему мнению определяет этот коментарий.
Пожалуйста выберите один или больше пунктов
Нецензурная лексика, ругань Флуд Нарушение действующего законодательства Украины Оскорбление участников дискуссии Реклама Разжигание розни Признаки троллинга и провокации Другая причина Отмена Отправить жалобу ОК