Ученые приблизились к разработке лекарства от "болезни Стивена Хокинга"

Нейрофизиологи сделали большой шаг к созданию лекарства от бокового амиотрофического склероза, болезни Стивена Хокинга, раскрыв механизм накопления белков в нейронах, чья гибель вызывает полный паралич тела и иногда приводит к летальному исходу.

Боковой амиотрофический склероз (БАС) - тяжелое неизлечимое заболевание центральной нервной системы, которое приводит к параличу конечностей и атрофии мышц. Лечение может только лишь замедлить развитие болезни. В большинстве случаев, больные через несколько лет умирают от отказа легких. Известно лишь два случая остановки болезни - британский астрофизик Стивен Хокинг и британский гитарист Джейсон Беккер.

Николай Дохольян (Nikolay Dohkolyan) из университета Северной Каролины в Чапел-Хилл (США) и его сотрудники обнаружили один из потенциальных механизмов развития БАС, наблюдая за тем, какие изменения происходили в нервных клетках людей, которые имеют необычную мутацию в гене SOD1.

Этот ген отвечает за сборку молекул белка sod1, играющего важную роль в транспортировке сигналов внутри нервных окончаний. Неполадки в работе данного белка приводят к развитию значительного числа случаев БАС.

Ученые выяснили, что гибель нейронов происходит по той причине, что молекулы sod1 склеиваются в так называемые тримеры – "цепочки" из трех отдельных нитей данного белка.

Эти тримеры, из-за их особой формы и габаритов, вызывали в нервных клетках целый ряд изменений, которые в конечном итоге приводил к смерти моторных нейронов – нервных клеток, управляющих движением всех частей тела. Подобные результаты происходили и тогда, когда нейрофизиологи вводили тримеры в здоровые нервные клетки.

Сейчас ученые работают над созданием препаратов, которые или предотвращали бы образование тримеров, или разрушали их до того момента, когда их накопление в клетки приведет к ее смерти. По мнению исследователей, схожие механизмы могут быть задействованы в гибели нейронов и при развитии других нейродегенеративных заболеваний, в том числе болезней Альцгеймера и Паркинсона.

Ранее сообщалось о том, что ученые разработали первое потенциальное лекарство от эпилепсии. При этом лекарство не убивает нейроны, что позволит в будущем медикам избавлять больных от самой распространенной формы эпилепсии.