Новый подход к лечению генетических болезней, предложенный группой молекулярных биологов медицинского факультета Оклендского университета, дает надежду людям, страдающим от врожденных заболеваний.
В журнале «Nature Medicine» опубликован новый способ введения в организм с генетическим дефектом нормального гена. Нормальная копия гена встраивается в ДНК вируса, заселяющего желудочно-кишечный тракт. Достаточно проглотить одну-единственную таблетку, чтобы вирус начал размножаться и вырабатывать отсутствующий в организме белок. Первые опыты на крысах с врожденной невосприимчивостью лактозы (она содержится в молоке и обеспечивает организм кальцием) увенчались успехом. Метод запатентован и находится в коммерческой разработке. Ученые уверены, что путем замены дефектных генов, вызывающих гемофилию, диабет, врожденную склонность к полноте, некоторые формы рака, на их нормальные копии можно создать новое поколение лекарств для лечения наследственных болезней.