Дівчинку-підлітка вдалося вилікувати від лейкемії, методом редагування основ, пише Бі-бі-сі.
Оскільки 13-річну Аліссу не вдавалося вилікувати із застосуванням стандартних протоколів, лікарям відомої лондонської дитячої лікарні Грейт-Ормонд-Стріт, довелося створити новий тип лікування — генну терапію.
Метод спрацював: через півроку півроку після терапії ракових клітин у її організмі не виявлено.
У травні минулого року Алісса діагностувала Т-клітинний гострий лімфобластний лейкоз.
У звичайних умовах Т-клітини — це захисники організму, але в Алісси їхня діяльність вийшла з-під контролю і стала становити небезпеку.
Це був дуже агресивний різновид раку крові. Не допомогла ні хіміотерапія, ні пересадка кісткового мозку. дівчинка була на межі смерті.
Мама Алісси, Кіона, розповідає, що з жахом чекала Різдва, думаючи, що вони зустрічають його разом востаннє.
Але сталося те, що можна вважати різдвяним дивом. Команда Грейт Ормонд Стріт використала технологію генного редагування, яка з'явилася лише шість років тому.
Якщо коротко і просто, азотисті основи – це органічні сполуки, що входять до складу нуклеїнових кислот. Чотири типи основ - аденін (A), цитозин (C), гуанін (G) і тимін (T) - це цеглини нашого генетичного коду.
Подібно до літер алфавіту, мільярди підстав у нашій ДНК складають інструкцію для людського організму.
Редагування підстав дозволяє вченим перетворити одне на інше та змінити генетичні інструкції.
Команда лікарів та вчених використовувала цей інструмент для створення нового типу Т-клітин, здатних відстежувати та вбивати ракові Т-клітини в організмі Алісси. З цією метою послужили здорові донорські Т-клітини.
Перша модифікація відключила механізм націлювання Т-клітин на атаки організму Алісси.
Другий етап редагування видалив антиген CD7 лейкоцитів, який є у всіх Т-клітинах.
Третя редакція дозволила запобігти загибелі клітин від хіміотерапії, зробивши їх "невидимими" для ліків.
На останньому етапі генетично модифікованим Т-клітинам було дано вказівку полювати на всі клітини, в яких був присутній білок CD7, щоб знищити всі нередаговані Т-клітини в її організмі, у тому числі і ракові.
Потім імунну систему Алісси передбачалося відновити за допомогою другої пересадки кісткового мозку.
Через місяць у Алісси настала ремісія, і їй зробили другу пересадку кісткового мозку, щоб відновити її імунну систему. Аліса провела 16 тижнів у лікарні і була тим часом максимально захищена від можливих інфекцій.
Після обстеження через три місяці лікарі стривожилися, оскільки дівчинка знову виявила ознаки раку. Але два наступні обстеження показали повну відсутність ракових клітин.
"Алісса - перша пацієнтка, яку лікували за допомогою цієї технології", - каже професор Вазим Касім із Каліфорнійського університету та лікарні Грейт-Ормонд-Стріт.
За його словами, подібні генетичні маніпуляції — це область науки, що дуже швидко розвивається, з величезним потенціалом для лікування цілого ряду захворювань.
Технологія лікування Алісси - лише мала частка того, що можна досягти застосуванням редагування підстав.
Важливо! Ця публікація заснована на останніх та актуальних наукових дослідженнях у сфері медицини та має виключно загальноінформаційний характер. Публікація не може бути підставою для встановлення будь-яких діагнозів. Якщо ви захворіли або потребуєте діагнозу, зверніться до лікаря!