Девочку-подростка удалось вылечить от лейкемии, методом редактирования оснований, пишет Би-би-си.
Поскольку 13-летнюю Алиссу не удавалось вылечить с применением стандартных протоколов, врачам известной лондонской детской больницы Грейт-Ормонд-Стрит, пришлось создать для нее новый тип лечения — генную терапию.
Метод сработал: через полгода полгода после терапии раковых клеток в ее организме не обнаружено.
В мае прошлого года у Алиссы был диагностирован Т-клеточный острый лимфобластный лейкоз.
В обычных условиях Т-клетки — это защитники организма, но у Алиссы их деятельность вышла из-под контроля и стала представлять опасность.
Это была очень агрессивная разновидность рака крови. Не помогли ни химиотерапия, ни пересадка костного мозга. девочка была на грани смерти.
Мама Алиссы, Киона, рассказывает, что с ужасом ждала Рождества, думая, что они встречают его вместе в последний раз.
Но произошло то, что можно считать рождественским чудом. Команда Грейт Ормонд Стрит использовала технологию генного редактирования, которая появилась всего шесть лет назад.
Если коротко и просто, азотистые основания — это органические соединения, входящие в состав нуклеиновых кислот. Четыре типа оснований — аденин (A), цитозин (C), гуанин (G) и тимин (T) — это кирпичики нашего генетического кода.
Подобно буквам алфавита, миллиарды оснований в нашей ДНК составляют инструкцию для человеческого организма.
Редактирование оснований позволяет ученым преобразовать одно в другое и изменить генетические инструкции.
Команда врачей и ученых использовала этот инструмент для создания нового типа Т-клеток, способных отслеживать и убивать раковые Т-клетки в организме Алиссы. Для этой цели послужили здоровые донорские Т-клетки.
Первая модификация отключила механизм нацеливания Т-клеток на атаки организма Алиссы.
Второй этап редактирования удалил антиген лейкоцитов CD7, который есть во всех Т-клетках.
Третья редакция позволила предотвратить гибель клеток от химиотерапии, сделав их "невидимыми" для лекарства.
На последнем этапе генетически модифицированным Т-клеткам было дано указание охотиться за всеми клетками, в которых присутствовал белок CD7, чтобы уничтожить все нередактированные Т-клетки в ее организме, в том числе и раковые.
Затем иммунную систему Алиссы предполагалось восстановить с помощью второй пересадки костного мозга.
Через месяц у Алиссы наступила ремиссия, и ей сделали вторую пересадку костного мозга, чтобы восстановить ее иммунную систему. Алисса провела 16 недель в больнице и была в это время максимально ограждена от возможных инфекций.
После обследования через три месяца врачи встревожились, так как у девочки снова обнаружили признаки рака. Но два последующих обследования показали полное отсутствие раковых клеток.
"Алисса — первая пациентка, которую лечили с помощью этой технологии", — говорит профессор Вазим Касим из Калифорнийского университета и больницы Грейт-Ормонд-Стрит.
По его словам, подобные генетические манипуляции — это очень быстро развивающаяся область науки с огромным потенциалом для лечения целого ряда заболеваний.
Технология лечения Алиссы — лишь малая доля того, что можно достичь применением редактирования оснований.
Важно! Эта публикация основана на последних и актуальных научных исследованиях в сфере медицины и носит исключительно общеинформационный характер. Публикация не может быть основанием для установки каких-либо диагнозов. Если вы заболели или нуждаетесь в диагнозе, обратитесь к врачу!