Парижские врачи применили метод генной терапии. Они взяли костный мозг у больных детей, ввели в него здоровые гены и вернули мозг пациентам. Через несколько дней в кроветворных органах началась выработка нормальной крови.
— В техническом отношении операция не представляет сложности, — комментирует заведующий отделением трансплантации костного мозга Научного центра гематологии РАМН профессор Валерий Савченко. — В мире немало клиник, которые готовы к подобным манипуляциям, в том числе и в России. Но пока не решены многие этические вопросы.
Для переноса здоровых генов в ДНК чаще всего используется так называемый «вирусный вектор». Здоровые гены «приклеиваются» к одному из множества ретровирусов, которые легко интегрируются с геномом человека. Ретровирусы не патогенны, но никто не знает, как они поведут себя в отдаленном будущем. Отличаясь высокой изменчивостью, они способны встроиться в наследственный аппарат человека, а возможно, и дать жизнь новым поколениям вирусов, которые будут обладать непредсказуемыми качествами, к примеру необычайной патогенностью. Не станет ли сегодняшний успех началом катастрофы, которую невозможно будет исправить, — на этот вопрос ответа у науки пока нет.
Не случайно уникальная операция проведена во Франции — медицина этой страны, как и еще нескольких, известна своим снисходительным отношением к рискованным методам лечения. В Германии или США, где юридические аспекты чрезвычайно строги, она была бы невозможной. И тем не менее победителей не судят: шумный успех выпал на долю французов.
— Наши усилия в поиске новых методов лечения сосредоточены на более массовых болезнях, — продолжает профессор Валерий Савченко. — К примеру онкологических, в лечении которых генная терапия может оказаться чрезвычайно эффективной. Модель воздействия на ДНК на примере клеток кроветворения — как самых простых с этой точки зрения — может оказаться очень полезной для развития всей генотерапии.
Нет сомнений в том, что генная терапия — предмет не только научного, но и коммерческого интереса. И умелая подача информации аккурат к Новому году и веку — часть чьих-то финансовых успехов. Но как бы там ни было, открыта новая страница в современной медицине — генная терапия из лабораторных экспериментов пришла в обычную клинику. И мама годовалого Ша Раймана может обнять своего малыша, не опасаясь за его жизнь и здоровье. Значит, есть надежда и для других матерей и детей.