Два нові методи редагування РНК для лікування генетичних захворювань нещодавно отримали схвалення для клінічних випробувань у США, що дає надію на більш безпечні методи лікування, ніж навіть інноваційні «генетичні ножиці» CRISPR/Cas9, винахідники яких у 2020 році отримали Нобелівську премію, пише Nature.
«Існує набагато краще розуміння технології РНК, і воно частково покращилося завдяки РНК-вакцині та пандемії COVID. РНК тепер розглядається як дуже важлива терапевтична молекула», – каже Ендрю Левер, біолог із Кембриджського університету.
На відміну від редагування геному методом CRISPR/Cas9, редагування РНК не змінює гени, що може дати переваги у плані безпеки.
Один із препаратів для редагування РНК розробила американська компанія Wave Life Sciences. Він призначений для лікування генетичного захворювання, що називається дефіцитом альфа-1-антитрипсину (AATD), яке може призвести до пошкодження легень та печінки. Захворювання знижує вироблення ААТ – білка, що виробляється у клітинах печінки, який захищає легені від ушкоджень, спричинених вдиханням забрудненого повітря чи іншими подразниками.
У компанії стверджують, що у мишей препарат відредагував близько 50% цільової мРНК у клітинах печінки, чого достатньо для терапевтичного ефекту. Клінічні випробування препарату почалися у грудні минулого року у Великій Британії та Австралії.
Ще одна американська компанія – Ascidian – минулого місяця отримала схвалення на проведення клінічних випробувань редактора РНК для лікування хвороби Штаргардта, що викликає втрату зору. У людей із цим захворюванням спостерігається кілька мутацій в одному гені, що призводить до вироблення дефектного білка, який зазвичай захищає сітківку.
Ascidian Therapeutics використовує процес сплайсингу РНК для видалення екзонів, що містять мутації, та змінює їх на здорові.
Нагадаємо, минулого місяця нобелівські лауреати закликали уряд ЄС пом'якшити закони для генної модифікації.
Важливо! Ця публікація заснована на останніх та актуальних наукових дослідженнях у сфері медицини та має виключно загальноінформаційний характер. Публікація не може бути підставою для встановлення будь-яких діагнозів. Якщо ви захворіли або потребуєте діагнозу, зверніться до лікаря!