Два новых метода редактирования РНК для лечения генетических заболеваний недавно получили одобрение для клинических испытаний в США, что дает надежду на более безопасные методы лечения, чем даже инновационные «генетические ножницы» CRISPR/Cas9, изобретатели которых в 2020 году получили Нобелевскую премию, пишет Nature.
«Существует гораздо лучшее понимание технологии РНК, и оно частично улучшилось благодаря РНК-вакцине и пандемии COVID. РНК теперь рассматривается как очень важная терапевтическая молекула», – говорит Эндрю Левер, биолог из Кембриджского университета.
В отличие от редактирования генома методом CRISPR/Cas9, редактирование РНК не меняет гены, что может дать преимущества в плане безопасности.
Один из препаратов для редактирования РНК разработала американская компания Wave Life Sciences. Он предназначен для лечения генетического заболевания, называемого дефицитом альфа-1-антитрипсина (AATD), которое может привести к повреждению легких и печени. Заболевание снижает выработку ААТ – белка, вырабатываемого в клетках печени, который защищает легкие от повреждений, вызванных вдыханием загрязненного воздуха или другими раздражителями.
В компании утверждают, что у мышей препарат отредактировал около 50% целевой мРНК в клетках печени, чего достаточно для оказания терапевтического эффекта. Клинические испытания препарата начались в декабре прошлого года в Великобритании и Австралии.
Еще одна американская компания – Ascidian – в прошлом месяце получила одобрение на проведение клинических испытаний редактора РНК для лечения болезни Штаргардта, вызывающей потерю зрения. У людей с этим заболеванием наблюдается несколько мутаций в одном гене, что приводит к выработке дефектного белка, который обычно защищает сетчатку.
Ascidian Therapeutics использует процесс сплайсинга РНК для удаления экзонов, содержащих мутации, и меняет их на здоровые.
Напомним, в прошлом месяце нобелевские лауреаты призвали правительство ЕС смягчить законы для генной модификации.
Важно! Эта публикация основана на последних и актуальных научных исследованиях в сфере медицины и носит исключительно общеинформационный характер. Публикация не может быть основанием для установки каких-либо диагнозов. Если вы заболели или нуждаетесь в диагнозе, обратитесь к врачу!