Американські вчені розробили експериментальний метод генної терапії, який допоміг відновити функції імунітету у майже 50 дітей з важким комбінованим імунодефіцитом. Як повідомляє Naked science, модифіковані частинки ВІЛ допомогли «відредагувати» гени, необхідні для росту здорових лімфоцитів у дітей.
Важкий комбінований імунодефіцит (ВКІ) - невиліковне генетичне захворювання, яке порушує дозрівання лімфоцитів. Ті, хто страждає цим захворюванням, змушені постійно пити антибіотики і проводити життя в штучних стерильних умовах. Тому захворювання ще називають «синдромом хлопчика в бульбашці».
Для лікування таких дітей можна використовувати трансплантацію кісткового мозку від сумісних донорів, щоб виробництвом імунних клітин могли зайнятися чужі здорові клітини. Однак ця процедура болюча і небезпечна, а пошуки відповідного донора серед близьких родичів складні і часто не дають результату.
Тому вчені вирішили використати новий метод генної терапії. Дослідники взяли зразки кісткового мозку хворих ВКІ, після чого провели генну модифікацію їхніх клітин, «замінивши» неробочі версії генома на нові. В якості вектора для внесення нових фрагментів ДНК вчені використали дезактивовані вірусні частинки ВІЛ, які були нездатні викликати імунодефіциту самі по собі.
Протягом декількох років процедуру пройшли 50 хворих дітей з різних американських клінік. У всіх випадках вона виявилася безпечною і не викликала будь-яких побічних ефектів. У 48 пацієнтів функція імунітету майже повністю повернулася до норми. Вчені стверджують, що вони змогли «покинути бульбашку» і здатні вести нормальний спосіб життя.
Підписуйтесь на наш Telegram-канал з новинами технологій і культури.
Раніше група американських вчених створила імунні клітини, запрограмовані вбивати рак. Вони змогли зменшити пухлини мозку, шкіри і яєчників у мишей, чого не вдавалося звичайним імунним клітинам.