Як стало відомо з офіційного сайту Державного фармакологічного центру (ДФЦ), 22 січня 2007 року в Україні зареєстровано препарати бетабіоферон-1а і бетабіоферон-1b, призначені для лікування розсіяного склерозу (заявник і виробник — ЗАТ «Трудовий колектив Київського підприємства з виробництва бактеріальних препаратів «Біофарма»). З огляду на гостроту проблеми з цим важким захворюванням у нашій країні, здавалося б, можна тільки радіти, що нарешті потрібні лікувальні засоби стануть доступними тисячам хворих. Проте ця інформація стала приводом для серйозної стурбованості ситуацією в нашій контрольно-дозвільній системі, де можливі такі прецеденти.
Річ у тім, що заявки на реєстрацію згаданих препаратів надійшли наприкінці минулого року, точніше 15 грудня, і вже через кілька тижнів фактично було отримано «добро» на їх застосування, що підтверджує і відповідний наказ Мінздоров’я (№19 від 22 січня 2007 року). Водночас процедура реєстрації препарату для терапії такого серйозного захворювання, яким є розсіяний склероз, як свідчить світова практика, передбачає значно триваліші терміни, особливо у разі відсутності клінічних даних і досвіду застосування. Отут уже двома-трьома тижнями ніяк не обійтися, тим паче сполученими з новорічно-різдвяними святами. (Мимоволі закрадається підозра, що для такої реєстраційної «експрес-процедури» більш підходящого моменту і не знайти — кожен живе очікуванням свят і подарунків, усім байдуже до якихось там реєстраційних правил, стандартів, європейських директив та інших заморочок).
Першими, хто з подивом виявив на сайті інформацію про реєстрацію невідомих препаратів, були лікарі-неврологи, а також члени Всеукраїнської асоціації інвалідів розсіяного склерозу. (До речі, діяльність цієї громадської організації може бути прикладом того, як слід захищати права й законні інтереси членів асоціації.) Її голова Євген Колпаков одразу ж звернувся до керівника Київського центру розсіяного склерозу Тетяни Кобись із проханням надати інформацію про досвід використання препаратів бетабіоферон-1а і бетабіоферон-1b в очолюваному нею центрі зокрема й у вітчизняній медичній практиці взагалі. Тетяна Олександрівна відповіла, що такі препарати в центрі не використовувалися, й що «інформацією щодо клінічних іспитів згаданих препаратів не володіє».
Члени асоціації звернулися до неврологів, шукали інформацію в Інтернеті, але підбадьорливих результатів щодо досвіду використання зареєстрованих бетабіоферонів в Україні чи в якихось інших країнах знайти так і не вдалося. Асоціація надіслала лист міністру охорони здоров’я Юрієві Поляченку.
«Нас об’єднала важка хвороба, яка поступово інвалідизує молодих і соціально активних людей, приковуючи їх назавжди до інвалідного візка, — говориться в листі. — Це довгі, надзвичайно важкі роки втрат, тому що переважна більшість хворих — молоді люди віком від 21 до 45 років. Хворі на розсіяний склероз (РС) мають єдиний шанс — лікування з ранніх етапів захворювання, що дозволяє попередити або усунути загострення хвороби, які ведуть до прогресування інвалідизації. Протягом багатьох років таке лікування було недоступним через високу вартість медикаментів і відсутність державних програм фінансування медичної допомоги.
…2006 року було прийнято рішення уряду про державну підтримку хворих розсіяним склерозом, і в тисяч пацієнтів з’явилася надія одержати лікування якісними сучасними препаратами, тобто лікування, яке одержують такі хворі в усьому світі».
Далі в листі висловлюється стурбованість у зв’язку з видачею дозволу на застосування в Україні неперевірених і невивчених препаратів, що викликає побоювання у хворих і їхніх близьких. Такого самого листа Е.Колпаков надіслав до редакції нашого тижневика.
Природно, що ми теж звернулися до фахівців. Важко було повірити, що дозвіл на впровадження генно-інженерного препарату можна одержати за так званою спрощеною процедурою реєстрації (адже йдеться не про листя шавлії чи кору дуба). Здавалося б, канули в Лету пріснопам’ятні часи, коли неперевірені ліки сумнівних виробників реєстрували пачками — нині вітчизняний фармринок розвивається за цивілізованими правилами. Проте, як виявилося, винятки все ж трапляються, що, звісно ж, не найліпшим чином може відбитися на репутації контролюючих інстанцій.
Керівник Київського центру розсіяного склерозу Т.Кобись переконана: «Перш ніж реєструвати такого роду препарат, він має пройти клінічні випробування. У Центрі імунобіологічних препаратів якось інформували, що, можливо, вироблятимуться вітчизняні засоби для лікування розсіяного склерозу на основі мексиканських субстанцій. Але готових ліків нам не пропонували... Імунобіологічні препарати внаслідок їхньої специфічної дії на організм можуть давати тяжкі побічні ефекти, до них слід ставитися особливо обережно. У лікувальній практиці ми застосовували тільки ті засоби, які відомі у світі, тобто з доведеними ефективністю і безпекою».
— Що б ви могли сказати про ефективність препаратів бетабіоферон-1а і бетабіоферон-1b, нещодавно зареєстрованих в Україні? — поцікавилися ми в керівника відділу нейроінфекцій і розсіяного склерозу Інституту неврології, психіатрії й наркології АМН України (м. Харків) професора Н.Волошиної. У цій авторитетній науковій установі зосереджено прекрасні наукові сили й висококваліфіковані кадри, тому заручитися її підтримкою багато хто вважав би за честь. У харківському інституті напевно мають знати про такі препарати, — подумали ми.
Проте про київські біобетаферони в інституті знають лише те, що вони вже зареєстровані. «Нам відомі тільки ті засоби, що проходили в нас клінічні випробування й застосовувалися в клінічній практиці, — повідомила Наталя Петрівна. — Імунобіологічні препарати — це дуже складна група лікувальних засобів, вони переважно дуже погано переносяться хворими. Тому їх впровадженню, як і будь-яких нових препаратів, мають передувати клінічні випробування».
Інші спеціалісти-неврологи також досить категорично висловилися з приводу поспішної реєстрації невипробуваних препаратів.
Ми вирішили з’ясувати, як біоімунологічні засоби для лікування розсіяного склерозу реєструються в інших країнах Європи. Як виявилося, у європейських країнах одержують схвалення тільки добре вивчені препарати. Відповідно до європейських директив (зокрема CHMP|437|04 Guideline on Biological Medical Products), для реєстрації біоімунологічних засобів потрібно, зокрема, провести клінічні дослідження, які порівнюють їхню ефективність і безпеку з уже досліджуваними препаратами.
Окрім того, як підкреслювалося в листі міністрові охорони здоров’я, у процесі реєстрації проігнорували положення наказу Мінздоров’я (№426 від 28.08.05 року), де говориться про те, що імунобіологічні препарати в ДФЦ не реєструються, цим займається інша структура Мінздоров’я.
Ми звернулися в Центр імунобіологічних препаратів із запитанням, чи обов’язкові в Україні клінічні дослідження для реєстрації препаратів, які виробляються методом генної інженерії. Директор центру Ганна Моїсеєва відповіла, що в кожному конкретному випадку все залежить від документів, на підставі яких держслужба (Державна служба лікувальних засобів і виробів медичного призначення МОЗ України. — Авт.) самостійно вирішує, хоче вона проводити випробування чи не хоче.
Така відповідь, ясна річ, не здалася нам вичерпною, і ми вирішили з’ясувати, від чого конкретно може залежати таке бажання.
— Держслужба бере всі висновки експертних організацій, проводить свою експертизу, потім визначає, чи є така потреба... «У разі потреби», — сказано в чинному законодавстві.
А якщо конкретніше, у чому може полягати ця потреба?
Поки що в законодавстві це не розшифровується. Фахівці можуть вирішити, припустимо, що потрібно провести (випробування. — Авт.), або можуть сказати, що не потрібно.
— А як же європейські стандарти? Ми начебто йдемо до гармонізації нашого законодавства в царині випробування і контролю якості ліків із європейськими нормами...
— Останні рекомендації ВООЗ і європейські... з огляду на мінливість штамів, специфіку цієї групи препаратів, рекомендують усе-таки проводити клінічні випробування перед масовим використанням.
— Ми до цього теж ідемо?
— Намагаємося, але ще не дійшли...
Тим не менш, навіть за українськими стандартами необхідною умовою для реєстрації імунобіологічних препаратів є проведення аналізу контролю якості їх зразків. Згідно з законодавством, лише акт відповідності стандартам якості або протокол дослідження якості зразків препарата є підставою для його реєстрації.
Про те, що в розвитку фармацевтичного сектора охорони здоров’я «ми тупцюємо на місці», дуже відверто висловився наприкінці минулого року на одних представницьких зборах, де обговорювалася проблема конкурентоздатності нашої медицини, директор Державного фармакологічного центру В.Чумак. Із його виступу стало ясно, чому ліки, які виробляються в Україні, не можуть нині потрапити на закордонні ринки — вони відповідають доморослим вимогам, що не мають визнання у світі. «Україна має реєструвати ті ліки, якість яких доведено за європейськими стандартами, і процедура реєстрації має відповідати європейській», — підкреслив, зокрема, Віктор Тимофійович. — ...У нас є рекомендації, а стандарту GMP немає. Ми звели стандарти якості — GCP, GLP, GMP — до євроремонтів, ніякого стосунку до якості вони не мають».
А тепер саме час спитати: які ж спонукальні мотиви рухали тими, хто так квапився під завісу 2006 року роздобути реєстраційні посвідчення на бетабіоферон-1а і бетабіоферон-1b?
Як ми вже згадували, уряд прийняв рішення про державну підтримку хворих розсіяним склерозом. Для більшості з них лікування якісними сучасними препаратами недоступне, оскільки вартість таких медикаментів, за нашими мірками, дуже висока. Водночас, як показують розрахунки, державі економічно вигідніше забезпечувати хворих РС ліками на ранній стадії захворювання (коли зберігається працездатність), ніж виділяти кошти на утримання інвалідів. На 2007 рік уперше передбачено фінансування закупівлі ліків для цієї категорії хворих — на 74 мільйони гривень. Сума усе-таки, як для нас, дуже пристойна. Незабаром мають відбутися тендерні закупівлі лікувальних засобів. Тепер зрозуміло, до чого такий поспіх? Треба було встигнути потрапити до списку лікувальних засобів лікування розсіяного склерозу, які закупаються за державні кошти. У такій ситуації про клінічні дослідження — протягом одного року, а тим більше двох років — т-с-с-с!.. Адже якісне дослідження — це зайва турбота й великий ризик: для дослідження треба надати безплатно препарати, крім того, не відомо, які будуть результати... Тим паче, що можна керуватися дуже законною нормою — «у разі потреби». У результаті реєстраційні вимоги будуть неоднакові щодо різних препаратів. Але найголовніше при цьому те, що застосовувати ці препарати доведеться лікарям і пацієнтам.
От вам і вся технологія, вірніше, біотехнологія.
* * *
Хто ж винуватий у тому, що в Україні досі існують свої правила схвалення деяких груп ліків, які кардинально відрізняються від прийнятих у Європі й усьому світі? Кому це вигідно? І найважливіше — хто в Україні відповідає за наслідки терапії ліками, зареєстрованими експрес-методом?
Інформація для роздумів
Про розсіяний склероз (РС) більшість людей в Україні знає мало або не знає нічого, ототожнюючи його зі звичайним, віковим склерозом. Тим часом, це захворювання є найпоширенішою нетравматичною причиною інвалідизації людей молодого, середнього, а останнім часом і підліткового віку, що переводить цю хворобу з категорії суто медичної проблеми в соціально-економічну.
Спостерігається якась закономірність: розсіяним склерозом хворіють переважно інтелектуально обдаровані люди в молодому віці. Чому ця підступна хвороба вибирає найчастіше розумних і молодих, наука пояснити не може. Як не може дати однозначної відповіді на запитання, чому виникає РС, хоча з моменту його опису минуло вже 170 років. Відомий французький невропатолог Шарко назвав цю хворобу великим хамелеоном. Нині вважається, що на її розвиток впливають такі чинники, як спадковість, перенесені інфекції, черепно-мозкові травми, хронічні інтоксикації, низький вміст в грунті й воді деяких мікроелементів тощо.
Саме слово «розсіяний» означає, що в хворих виникають множинні осередки уражень центральної нервової системи. При цьому захворюванні пошкоджується мієлінова оболонка, що покриває, як ізоляція на електропроводах, нервові волокна, які проводять інформацію в головному і спинному мозку. Коли «ізоляція» пошкоджена, імпульси перескакують із волокна на волокно, не доходячи до адресата, більш того, на місцях ушкодженого мієліну утворюються рубці, які повністю блокують провідність, унаслідок чого виникають множинні порушення функцій нервової системи — рухової, зорової, координаторної тощо.
За даними Міністерства охорони здоров’я, в Україні на розсіяний склероз страждають понад 18 тисяч осіб. З огляду на особливості клінічної картини захворювання і значну кількість випадків, коли хвороба ще цілком не проявила себе, медики схильні вважати, що пацієнтів із такою патологією в нашій країні значно більше.