Трое маленьких пациентов «Охматдета» получили по дозе препарата Zolgensma, который применяется для лечения спинально-мышечной атрофии (СМА). Инъекцию сделали восьмимесячной девочке из Кривого Рога, девочке из Сумской (1 год и 10 месяцев) и мальчику из Тернопольской области (1 год и 9 месяцев), передает «Суспільне».
Zolgensma, разработка американской компании Novartis Gene Therapies, - генный препарат и самое дорогое в мире лекарство. Стоимость дозы превышает 2 млн долларов. Он работает как «ремонт» ДНК, заменяя дефектный или отсутствующий ген SMN1, устраняя тем самым причину СМА. Zolgensma не излечивает от СМА полностью, но позволяет остановить прогрессирование болезни, затем начинается регресс заболевания. После инъекции дети могут самостоятельно дышать, сидеть, ползать и даже ходить.
В розыгрыше бесплатной дозы принимали участие 12 детей, их кандидатуры подали врачи «Охматдета». Трое победителей получили препарат в качестве подарка от производителя.
Введение дозы Zolgensma прошло без осложнений. Сейчас маленькие пациенты находятся в инфекционном отделении больницы.
СМА – орфанное заболевание. В Украине насчитывается 239 детей с таким диагнозом. Препарат Zolgensma выпустили в 2019 году, для успешного лечения инъекцию необходимо сделать до наступления двухлетнего возраста. С 2020 года компания-производитель проводит розыгрыш бесплатных доз препарата.
Альтернативой являются другие дорогостоящие препараты, которые необходимо принимать пожизненно. За бюджетные средства лекарства от СМА в Украине не приобретаются.
Подробнее о лечении детей с орфанными заболеваниями – в статье Карины Бобко «Спасти нельзя убить» для читателей ZN.UA.