Британское Агентство по регулированию лекарственных средств и товаров медицинского назначения (MHRA) одобрило новый метод лечения серповидноклеточной анемии и трансфузионно-зависимой β-талассемии, сообщается на сайте британского правительства.
Одобренный метод Casgevy основан на инновационном инструменте редактирования генов CRISPR, изобретатели которого получили Нобелевскую премию в 2020 году.
И серповидноклеточная анемия, и β-талассемия являются генетическими заболеваниями, вызванными ошибками в генах гемоглобина, который используется эритроцитами для переноса кислорода по организму. Серповидноклеточная анемия особенно распространена у людей из африканских и карибских семей. β-талассемия в основном поражает людей средиземноморского, южноазиатского, юго-восточного азиатского и ближневосточного происхождения.
У людей с серповидноклеточной анемией генетическая ошибка может привести к приступам очень сильной боли, серьезным и опасным для жизни инфекциям и анемии (при которой организму трудно переносить кислород).
У людей с β-талассемией ошибка в гене может привести к тяжелой анемии. Пациентам часто требуется переливание крови каждые 3–5 недель, а также инъекции и лекарства на протяжении всей жизни.
«Casgevy предназначен для редактирования дефектного гена в стволовых клетках костного мозга пациента, чтобы организм вырабатывал функционирующий гемоглобин. Для этого стволовые клетки извлекаются из костного мозга, редактируются в лаборатории, а затем вводятся обратно пациенту, после чего результаты могут сохраниться на всю жизнь», – объяснили в британском правительстве.
Отмечается, что в ходе предварительных испытаний метода Casgevy у большинства пациентов облегчились симптомы и восстановилось здоровое производство гемоглобина.
Технология CRISPR/Cas9 или «молекулярные ножницы» способна не только избавлять людей от тяжелых заболеваний, но и, например, «совершенствовать» характеристики ребенка по просьбе будущих родителей, о чем рассказывает Татьяна Галковская в статье «”Дизайнерские дети”: за и против».
Важно! Эта публикация основана на последних и актуальных научных исследованиях в сфере медицины и носит исключительно общеинформационный характер. Публикация не может быть основанием для установки каких-либо диагнозов. Если вы заболели или нуждаетесь в диагнозе, обратитесь к врачу!