Несколько детей, которые были рождены с редкой наследственной формой глухоты, получили способность слышать. Удалось сделать это с помощью двух новых методов генной терапии, сообщает Live Science.
Оба метода лечения нацелены на ген отоферлина, белка во внутреннем ухе, который позволяет нервным клеткам преобразовывать вибрации звука в электрические сигналы, которые могут интерпретироваться мозгом. Мутации этого гена ответственны за 1-8% случаев врожденной глухоты. Вместе с тем, эти мутации встречаются крайне редко, от них страдают около 200 тысяч человек во всем мире.
Для доставки рабочих генов отоферлина непосредственно во внутреннее ухо ученые использовали безвредные вирусы. Первые данные исследований показывают, что разработанный метод работает для большинства пациентов. Вместе с тем, для того, чтобы он был одобрен для использования, необходимо гораздо больше данных.
«Результаты этого исследования поистине замечательны. Мы видели, как слуховые способности детей резко улучшались неделя за неделей», — заявил Чжэн-И Чен, научный сотрудник лаборатории Итон-Пибоди в Mass Eye and Ear и доцент Гарвардской медицинской школы.
В исследовании приняли участие шесть детей, которые проходили лечение в больнице при Университете Фудань в Шанхае. У всех детей были две мутантные копии гена отоферлина, и до лечения у них была полная потеря слуха. Возраст детей составлял от одного до шести лет.
Во время исследования каждому ребенку вводили генную терапию в одно ухо через мембрану, которая отделяет среднее ухо от внутреннего. У всех детей, кроме одного, наблюдалось стабильное восстановление уха на протяжении 26 недель. Эти улучшения начали наблюдаться через четыре-шесть недель после начала лечения, дети также лучше начали воспринимать речь.
У троих из пяти детей в ухе, которое не подвергалось лечению, был установлен имплант, который помогал улучшить слух. После лечения дети смогли самостоятельно общаться лично или по телефону даже без использования импланта. Двое детей без имплантов прошли путь от полной неспособности воспринимать речь до того, что смогли ее впервые услышать.
По словам ученых, серьезных побочных эффектов у лечения не было. Хотя короткое время наблюдались лихорадка и изменения в количестве лейкоцитов. Вместе с тем, медики отмечают, что необходимы дальнейшие исследования, которые позволят определить, какая доза лекарства работает лучше и является наиболее безопасной.
Напомним, недавно США разрешили лечить болезни крови с помощью «генетических ножниц». Оба одобренных препарата производятся из собственных стволовых клеток крови пациентов, которые подвергаются модификации, и вводятся им потом в виде одноразовой инфузии в рамках трансплантации гемопоэтических (кровяных) стволовых клеток.
Важно! Эта публикация основана на последних и актуальных научных исследованиях в сфере медицины и носит исключительно общеинформационный характер. Публикация не может быть основанием для установки каких-либо диагнозов. Если вы заболели или нуждаетесь в диагнозе, обратитесь к врачу!