Группа ученых из США и Нидерландов открыла новый белок CRISPR-Cpf1, способный редактировать геном человеческих клеток. Исследователи выделили его из бактерий Acidaminococcus и Lachnospiraceae.
Cpf1 работает подобно CRISPR/Cas9, который на данный момент применяется в экспериментах по редактированию ДНК, но имеет ряд преимуществ. Первым из них является то, что для разрезания ДНК Cpf1 необходимо присоединить лишь одну молекулы РНК (в отличие от Cas9, которому требуется две). Также Cpf1 меньше Cas9, что облегчает его доставку в клетки. Кроме того, новый белок разрезает ДНК иначе, чем Cas9, который разрезает обе нити ДНК в одном месте, оставляя тупые конца, которые часто подвергаются мутации. Белок Cpf1 делает разрез со смещением. Это свойство, по мнению ученых, позволит более точно и эффективно интегрировать часть ДНК.
Cpf1 режет далеко от участка узнавания, что позволит повторно редактировать ген в случае появления мутации со стороны разреза.
По словам авторов исследования, необычные свойства Cpf1 и более точное редактирование открывают новые применения для технологии. Как и в случае с Cas9, авторы планируют поделиться системой Cpf1 с различными группами ученых по всему миру (исследователи отдали более 23 тысяч образцов Cas9 в различные лаборатории с целью ускорения исследований по редактированию генома).
CRISPR-последовательности впервые были открыты в 1987 году, их биологическая функция описана в 2010-2011, а применение системы CRISPR-Cas9 для редактирования генома млекопитающих впервые описано в 2013 году независимо Джорджем Чёрчем и Фэн Чжаном, последний из которых является одним из авторов новой работы.
Ранее сообщалось о том, что китайским генетикам впервые в истории удалось видоизменить геном эмбриона человека. Для работы была задействована система редактирования генома CRISPR/Cas9. С ее помощью из ДНК был удален мутантный ген HBB, являющийся причиной бета-талассемии, тяжелого генетического заболевания крови, вызывающего массу крайне неприятных последствий: деформацию черепа и костей, умственную отсталость и ряд других проблем.