Билл Гейтс XXI века будет биотехнологом!

Примерно пять процентов детей отстают в росте от своих сверстников. Причин тому множество: от болезней и неблагоприятной обстановки в семье (из-за постоянного психологического стресса и эмоционального дискомфорта) до генетической патологии.

В Украине приблизительно один из десяти тысяч новорожденных появляется на свет с врожденной формой задержки роста — гипофизарным нанизмом. У таких детей недостаточно либо вовсе не вырабатывается гормон роста соматотропин. Болезнь обнаруживается не сразу: до двух-трех лет малыш просто кажется невысокого роста, и лишь к пяти-шести годам можно заметить значительное отставание.

Довольно часто врачи обнаруживают и другое заболевание — синдром Шерешевского-Тернера, при котором у девочки (а болеют только они) происходит структурное нарушение либо отсутствует Х-хромосома, в результате чего выпадают гены, ответственные за рост и половое развитие. Часто болезнь сопровождается тяжелыми пороками сердца, выделительной системы, нарушениями психики и изменениями внешности.

Если таких детей не лечить, то они вырастают самое большее до 120—135 см., поскольку хоть и растут, как и все мы до 18—23 лет (до тех пор остаются открытыми ростовые зоны в костях), но очень медленно. Долгое время основным лекарством были гормоны, полученные из гипофиза (именно он вырабатывает соматотропин) крупного рогатого скота. Но после того как выяснилось, что вместе с гормоном больному можно передать тяжелые заболевания, от них отказались. В 1985 году с помощью методов генной инженерии был синтезирован человеческий гормон роста, открывший, по сути, новую эру в лечении подобных заболеваний.

Но, к сожалению, лечение это очень дорогое: курс в среднем колеблется от пяти до десяти тысяч долларов в год. Именно поэтому долгое время в Украине больные оставались один на один со своей проблемой. Лишь в феврале 2001 года появился приказ министра здравоохранения, которым предписывалось обеспечивать таких детей необходимыми медикаментами. Однако лекарства впервые начали закупаться бюджетом лишь в прошлом году и далеко не для всех нуждающихся.

Многие из малышей рисковали вообще остаться без нужного лечения. Помощь подоспела совершенно неожиданно — от компании «Биофарма». Зарегистрировав в конце прошлого года отечественный генно-инженерный препарат человеческого гормона роста «Растан», проведя необходимые клинические исследования, компания взяла под свою опеку 100 детей с гипофизарным нанизмом и синдромом Шерешевского-Тернера.

Эти дети никогда раньше не получали заместительную терапию гормоном роста и не должны были получать ее в 2005-м. Но благодаря проведению постклинических испытаний «Растана» они вот уже полгода регулярно получают лекарство, которое передает компания-производитель фактически в виде гуманитарной помощи на сумму 2,5 млн. грн.

— Поначалу мы относились к «Растану» с большой осторожностью, как, собственно, к любому новому препарату, особенно, если он предназначен для детей, — рассказывает руководитель отделения детской эндокринологической патологии Института эндокринологии и обмена веществ им. В.Комиссаренко Елена Большова, проводившая клинические испытания. — Однако препарат показал себя наилучшим образом. Он совершенно идентичен гормону роста человека, дает хороший ростовой эффект — 1 см в месяц, как и зарубежные аналоги, удобен в употреблении, не вызывает побочных эффектов и осложнений в виде аллергии, головных болей, отечности и других (по крайней мере, во время клинических испытаний не было ни одного осложнения). Последнее, кстати, говорит о том, что препарат «чистый», в нем нет примесей. Так что он вполне сравним с лучшими западными аналогами при значительно более низкой цене.

Вообще, у препарата, на мой взгляд, большое будущее: потребности в нем намного выше обозначенных сегодня. Его уже применяют для лечения многих других болезней, вызывающих отставание в росте, например, хронической почечной недостаточности, хондраплазии. Также генно-инженерный гормон роста с успехом используют в терапии СПИДа, женского бесплодия, различных переломов костей, ревматоидного артрита, ожогов и ожирения.

— Лечиться при гипофизарном нанизме и синдроме Шерешевского-Тернера нужно пожизненно, — говорит главный детский эндокринолог Наталья Зелинская, — даже после того, как закрываются зоны роста. Ведь гормон роста участвует во многих обменных процессах в организме, и его недостаток может приводить к серьезным заболеваниям. Разработанный отечественным производителем «Растан», как показали клинические исследования, не только стимулирует рост костей скелета, приводит в норму минеральный состав и плотность костей, но также увеличивает число и размер клеток мышц, печени, вилочковой железы, половых желез, надпочечников и щитовидной железы.

Кроме того, «Растан» стимулирует доставку аминокислот в клетку и синтез белков, снижает уровень холестерина, увеличивает массу тела, мышечную активность и физическую выносливость больного. Именно потому так важно, чтобы препарат был качественным и доступным. При высоком качестве и эффективности, он дешевле импортных аналогов на 30—40%.

В минувший четверг в украинской детской специализированной больнице «Охматдет» состоялась официальная передача препарата больным детям.

— На эту идею нас натолкнул случай с Настей Овчар, — рассказывает директор компании «Биофарма» Константин Курищук. — Тогда вся страна, включая президента, затаив дыхание, следила за судьбой маленькой героини и старалась, по возможности, помочь. Если бы мы всегда заботились о каждом отдельном гражданине так, как о своем близком, то, возможно, уже давно стали сильным и уважаемым в мире государством.

Мы предложили шестимесячный курс лечения для ста детей со всей Украины, страдающих от дефицита гормона роста. Для их лечения мы передаем почти 20 тысяч флаконов препарата «Растан», что в денежном эквиваленте составляет 2,5 млн. грн. Дети уже начали расти, они станут взрослыми со среднестатистическим ростом, избавятся от комплекса неполноценности, смогут дарить радость жизни себе и своим близким. Для нас же главной наградой станет тот факт, что в Украине на 100 инвалидов будет меньше. Надеемся, что наш почин поддержат и другие национальные производители.

— Насколько я понимаю, это не оригинальный препарат?

— Да, это генерик, созданный с помощью передовых генно-инженерных технологий. Разрабатывали мы «Растан» вместе с учеными Института биоорганической химии Российской академии наук, и по своему качеству он ничуть не отличается от оригинальных препаратов: только в обеспечение системы контроля качества мы вложили около 200 тыс. долл.

— Ну, биотехнология — дело дорогое…

— И весьма перспективное. Мир активно занимается ею с 80-х годов прошлого столетия, а в 90-х начался настоящий бум медицинской биоиндустрии. Она открывает широчайшие возможности для разных сфер деятельности — обеспечении продуктами питания, охране окружающей среды, животноводства и других. Но особое значение биотехнология имеет для медицины.

Технология рекомбинантных ДНК (в ее основе лежит перемещение единиц наследственности из одного организма в другой методом генной инженерии) позволяет получать в больших количествах ценные низкомолекулярные вещества и макромолекулы, которые в природных условиях синтезируются в очень малых количествах. То есть, практически из одной живой клетки — своеобразной биофабрики можно получать природные вещества в необходимом объеме и производить на их основе высококачественные лекарства.

Конечно, большая часть разработок в области биотехнологии принадлежит США, где за последние десять лет возникло более двух тысяч биотехнологических компаний (в Европе их около 600). При этом доходность инвестиций в эту отрасль составляет от 100 до 500%, а время, которое проходит от фундаментальных разработок до практического применения продукта, практически отсутствует. Не случайно ООН провозгласило биотехнологию технологией XXI века. Я вообще убежден, что самый богатый человек нашего века будет биотехнологом.

— Насколько перспективны ваши препараты гормона роста?

— Объем продаж различных модификаций генно-инженерных соматотропинов в 1991 году составил около 200 млн. долларов, в 1999-м превысил 1,2 млрд. и продолжает расти такими же темпами. Но выпускается у нас не только «Растан». Наше предприятие — единственное в СНГ, выпускающее столь многочисленную линию генно-инженерных препаратов — интерферон, интерлейкин, эритропоэтин, колоностимулирующий фактор и соматотропный гормон. Во всем мире они — лидеры продаж.

Тем более обидно, что в Украине биотехнологии не уделяют должного внимания, хотя именно она могла бы стать тем «локомотивом», который «вывез» бы страну из сложной экономической ситуации. У нас есть главное — ученые, в том числе и известные в мире, которые способны работать с такими технологиями. Есть и компании, готовые вкладывать в это деньги.

— Что же мешает? Зачем нужна помощь государства?

— А кто будет покупать наши препараты? Они, конечно, дешевле западных аналогов, но все же человеку со средней зарплатой не всегда доступны. Если бы государство давало нам госзаказ на выпуск необходимых стране лекарств, а затем гарантированно их выкупало, то мы могли бы не только давать более дешевые медикаменты, но и поддерживать отечественную науку.

Нам необходима многопрофильная государственная программа, благодаря которой мы смогли бы сконцентрировать усилия в тех направлениях, где мы наиболее сильны. Я не говорю о новых направлениях в науке. Для начала достаточно было бы повторить все те препараты, которые уже созданы в мире и пользуются спросом, измеряемым десятками миллиардов долларов. Вполне возможно, что вслед за этим последует и настоящий прорыв.

* * *

Как известно, любое путешествие начинается с первого маленького шага. Налаживание крупномасштабного отечественного производства генерических генно-инженерных препаратов пусть даже для одного направления — лечения детей с задержкой роста, вполне может стать таким шагом для всей страны. Кстати, за рубежом карликов почти нет — их всех вылечили.