В США впервые провели трансплантацию генетически модифицированных клеток поджелудочной железы пациенту с диабетом 1 типа. 42-летний мужчина, который жил с диагнозом с пяти лет, начал вырабатывать собственный инсулин после пересадки клеток островков от здорового донора. Важнейшее достижение заключается в том, что ему не понадобились иммуносупрессанты, без которых ранее подобные попытки были невозможны, передает ScienceAlert.
Диабет 1 типа возникает, когда иммунная система уничтожает островковые клетки поджелудочной железы, отвечающие за выработку инсулина. Традиционное лечение предусматривает контроль питания и регулярные инъекции инсулина. Новая методика предусматривает замену поврежденных клеток функциональными.
В рамках исследования, опубликованного в журнале New England Journal of Medicine, пациенту пересадили островковые клетки в мышцу предплечья с помощью серии инъекций. В течение следующих 12 недель пересаженные клетки реагировали на повышение уровня глюкозы, в частности после приема пищи, вырабатывая собственный инсулин.
Обычно пересаженные клетки погибают из-за иммунного ответа организма, поэтому пациентам назначают препараты для подавления иммунитета. Такие лекарства предотвращают отторжение, но значительно повышают риск инфекций и других осложнений. Чтобы избежать этого, клетки перед имплантацией отредактировали с помощью инструмента CRISPR.
Ученые внесли три изменения: два из них уменьшили количество антигенов, которые иммунные Т-клетки используют для распознавания "чужих" клеток. А третье усилило выработку белка CD47, защищающего от атак естественных клеток-киллеров и макрофагов.
Не все редактирования были успешными, что создало естественную контрольную группу. Клетки без изменений были быстро уничтожены иммунной системой. Те, что имели лишь частичные изменения, также не выжили. Функциональными остались только клетки с тремя успешными модификациями - и именно их оказалось достаточно, чтобы поддерживать выработку инсулина. Методика уже демонстрировала эффективность в испытаниях на мышах и обезьянах, однако это первый случай ее успешного применения у человека без иммуносупрессии.
Исследователи нового подхода подчеркивают, что технология может открыть путь не только к более безопасному лечению диабета, но и к использованию подобных методов в трансплантологии в целом. Это потенциально позволит избежать иммуносупрессии и при пересадке других типов клеток и тканей.
Недавно сообщалось, что влияние пола на иммунную систему является ключевым фактором, который прослеживается в разнице склонности к болезням, таким как волчанка, которая чаще возникает у женщин, а болезнь Паркинсона у мужчин. Это обусловлено различиями в половых хромосомах - XX у женщин и XY у мужчин, гормональном фоне и влиянии внешних факторов, в частности микробиома. Учет таких различий важен для разработки индивидуализированных методов диагностики и лечения, в частности в иммунотерапии, что будет способствовать повышению эффективности медицинских подходов.