Американское управление по вопросам безопасности продуктов питания и лекарственных препаратов приняло решение приостановить лечение пациентов всеми разновидностями генотерапии. Это произошло после того, как во Франции был обнаружен второй случай лейкемиеподобного заболевания у ребенка, прошедшего курс такого лечения. Этот же курс во Франции прошли еще 10 детей, которые страдали смертельным и не поддающимся другим методам терапии врожденным иммунодефицитом. Лечение заключалось в ведении посредством ретровируса здоровых генов, которые должны были нормализовать работу клеток, синтезирующих кровяные тельца. После завершения курса девять малышей были благополучно выписаны из клиники, однако впоследствии у двух ребят обнаружили признаки лейкемии. А ведь до сих пор именно французская методика считалась самым успешным примером применения генотерапии…
Между тем в США на сегодняшний день разработано 27 технологий лечения различных патологий методами генотерапии, их эффективность испытали на себе сотни пациентов. Ни у одного из них никаких симптомов лейкемии на данный момент не выявлено. Правда, в 1999 году был зафиксирован первый летальный исход, после чего данное направление частично заморозили. Нынешний временный запрет касается 15% из двухсот запланированных процедур, или половины всех случаев, предусматривающих применение ретровирусов. В исключительных ситуациях, когда речь идет о безнадежно больных СПИДом или раком, после полного информирования пациента о грозящих рисках и его настойчивого требования, за врачом сохраняется право прибегнуть к генотерапии.
Именно ретровирусы считаются одновременно и наиболее перспективными, и наиболее рискованными инструментами генотерапии. Поскольку переносимые ими гены встраиваются в ДНК инфицированной клетки и передаются при всех ее последующих делениях. Это, с одной стороны, повышает эффективность лечения, а с другой — создает риск неконтролируемых делений клеток со встроенными генами. Именно так, считают ученые, и произошло у французских пациентов.
Решение о запрете на генотерапию является временной мерой. Окончательный вердикт будет вынесен 28 февраля 2003 г., после заседания специализированного консультативного комитета по вопросам генотерапии при национальном Институте здоровья.