Сенсационное известие из Пенсильванского университета облетело все информагентства мира: проведен первый удачный эксперимент по генетической терапии ВИЧ-инфекции. Но самое удивительное то, что в качестве «лекарства» использовали… сам ВИЧ! Предварительно ученые генетически модифицировали вирус иммунодефицита человека и ввели его в иммунные клетки пациента. В таком измененном виде «диверсант» не только не вредил организму, но, наоборот, препятствовал размножению обычного ВИЧ как в тех клетках, в которые он попал, так и в соседних, необработанных. Кроме того, ему удалось частично восстановить иммунную систему больного.
— Это действительно очень интересная и важная работа, — говорит директор Института молекулярной биологии и генетики НАН Украины академик Анна ЕЛЬСКАЯ. — Раньше в качестве векторов, доставляющих в клетку необходимую информацию, в основном использовали обезвреженные аденовирусы. Здесь же впервые для этих целей использованы модифицированные вирусы иммунодефицита человека. Они имеют большее сродство с иммунными Т-клетками, а потому значительно лучше в них проникают, нежели аденовирусы. Также ВИЧ лучше проникает в нейроны и стволовые клетки, а это уже позволяет применять генотерапию для более широкого спектра болезней.
Еще один невероятно важный момент работы — что же такое поставили авторы исследования в этот вектор, что смогло предотвратить развитие опасной инфекции в организме? А поставили они антисмысловую РНК, которая является зеркальным отображением одного из важнейших генов ВИЧ, без которого тот не может размножаться. Без труда проникнув в клетку под «внешностью» обычного ВИЧ, она как зеркальное отображение связывается с геном и блокирует его работу.
— Насколько я знаю, в Институте молекулярной биологии и генетики также занимаются исследованиями в области генной терапии.
— Более того, над этим направлением мы начали работать первыми в Европе. А подход к использованию антисмысловой РНК, предложенный авторами вышеназванной работы, начинал развивать профессор нашего института Анатолий Швед еще лет шесть тому назад. Но поскольку работы эти невероятно дорогостоящие, а финансирование нам выделяется недостаточное, то эти исследования пришлось прекратить. Хотя, возможно, именно мы могли быть первыми.
Тем не менее, работы по генной терапии ведутся. Их возглавляет академик АМН Украины Виталий Кордюм. Он довольно успешно работает в направлении генотерапии диабета и атеросклероза, уже проведены испытания на животных (свиньях, поскольку они по генотипу и иммунной совместимости ближе всего к человеку), получены впечатляющие результаты. Но для проведения клинических испытаний нужны, опять-таки, деньги, которых нам никто на эти цели не выделяет.
— Результат, полученный американцами, невероятно воодушевляет. Ведь появляется возможность отказаться при лечении ВИЧ-инфекции от тяжелой для многих «химии». По словам руководителя исследования доктора Карла Джуна, «если обычные препараты, предназначенные для борьбы с вирусом ВИЧ, приходится принимать каждый день или даже несколько раз в день, то наша процедура проводится лишь один раз, после чего модифицированный вирус сам продолжает работу со смертельной инфекцией».
— Нельзя сказать, что эта работа решила все проблемы. Потребуется еще как минимум несколько лет исследований и наблюдений над гораздо большим количеством пациентов. Сами авторы настаивают: не стоит слишком радоваться, даже если получены положительные результаты на нескольких больных.
— По каким еще направлениям движется наука в поисках средств борьбы со СПИДом?
— Как известно, есть люди, которые несут в себе так называемый ген устойчивости к ВИЧ. Благодаря этому гену они могут годами противодействовать развитию опасного вируса, контролируя его концентрацию в крови без помощи антиретровирусных препаратов. (В США это наблюдается у каждого 300-го пациента; только в Гарвадской школе медицины под контролем находится 200 человек, вот уже 15 лет обходящихся без специфической терапии. — Т.Г.) Есть идея через клетки кордовой (пуповинной) крови вводить этот ген устойчивости еще только рождающемуся младенцу. Это очень важно, если, к примеру, известно, что мать ребенка ВИЧ-инфицирована, и если кроха не заразился вирусом внутриутробно, то может подхватить его во время родов или кормления грудным молоком. То есть предлагается не блокировать развитие уже попавшей в организм инфекции, а делать своего рода прививку — вырабатывать устойчивость к вирусу самого организма. Ну и, конечно, сегодня активно развивается направление, связанное с химиотерапией СПИДа.
* * *
Мы действительно могли бы быть первыми. Но, к сожалению, нашему государству приоритеты в науке не нужны, даже в том случае, если речь идет о победе над опаснейшими болезнями человечества, от которых в Украине сегодня гибнут десятки тысяч сограждан. Поэтому спасительные лекарства, которые уже давно могли бы попасть на полки аптек всего мира, еще очень долго будут недоступны обычным украинцам: даже если американцы благополучно завершат свои работы, цена за, в прямом смысле слова, «эликсир жизни» окажется для многих заоблачной. Провозглашая биотехнологию одним из приоритетных направлений украинской науки, правительство и парламент практически ничего не делают для подкрепления своих слов делом. Уже несколько лет ведутся разговоры о создании в стране крайне необходимого Центра генных и клеточных технологий, но только в прошлом году на эти цели выделили… целых два миллиона гривен!
Пока что в лечении ВИЧ-инфицированных и больных СПИДом нам активно помогает заграница. Но что будет, если их терпение иссякнет?