Консультативная группа Управления по контролю качества пищевых продуктов и медикаментов США в пятницу единогласно проголосовала за то, что препарат от болезни Альцгеймера Leqembi компании Biogen демонстрирует «клиническую эффективность». Таким образом, сообщает CNN, к 6 июля FDA может полностью одобрить этот препарат.
Леканемаб, моноклональное антитело, продаваемое под торговой маркой Leqembi, является одним из первых лекарств от деменции, которое, похоже, замедляет прогрессирование снижения когнитивных функций. Препарат действует путем связывания с бета-амилоидом, характерным признаком болезни Альцгеймера.
В январе FDA ускорило одобрение Leqembi для людей с легкими когнитивными нарушениями или легкой деменцией, даже несмотря на определенные проблемы с безопасностью из-за связи с определенными серьезными побочными эффектами, включая отек мозга и кровотечения.
Трое пациентов, принимавших Leqembi, умерли во время исследования, двое - после связанного с мозговым кровотечением инсульта. Но рецензенты FDA считают, что непонятно, сыграл ли этот препарат роль в смертях из-за других основных факторов, влияющих на пациентов, включая использование препаратов для разжижения крови, которые могут увеличить риск кровотечения.
Программа ускоренного одобрения позволяет в более сжатые сроки одобрять лекарства, которые лечат серьезные заболевания и «удовлетворяют неудовлетворенную медицинскую потребность», в то время как исследователи продолжают изучать препарат, чтобы подтвердить, проверить и описать его клиническую пользу. Если эти дополнительные исследования докажут пользу, FDA может дать полное одобрение препарата. Но если подтверждающие исследования не покажут преимущества, препарат может быть снят с рынка.
В исследовании 897 участников получали плацебо, а 898 - Leqembi, который вводили раз в две недели в виде внутривенной инфузии. Исследование показало, что через 18 месяцев леканемаб замедлил прогрессирование заболевания по крайней мере на 27%.
Данные также показали, что 26% участников, получавших леканемаб, имели реакции, связанные с введением препаратата: у 17% наблюдалось мозговое кровотечение, а 13% - отек мозга.
В предварительном исследовании около 6,9% участников испытаний, получавших леканемаб, выбыли из-за побочных эффектов.
Майкл Абрамс, управляющий партнер глобальной консалтинговой фирмы по здравоохранению Numerof & Associates, заявил, что потенциальные побочные эффекты могут повлиять на охват препаратом.
В то же время, генеральный директор Ассоциации Альцгеймера Джоан Пайк в заявлении призвала одобрить и расширить доступ пациентов «без барьеров».
«Мы полностью согласны с Консультативным комитетом FDA, что Leqembi обеспечивает клиническую пользу и что эта польза перевешивает риски», - сказала она.
В 2021 году Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило лекарство Адухельм (Aduhelm) компании Biogen для лечения болезни Альцгеймера.